FDA批准甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者

2021年7月16日，Kadmon Holdings,Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)200mg每日一次（QD），用于治疗成人和12岁及以上儿童慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，且这些患者在接受至少两种既往系统治疗后失败。FDA授予甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)突破性疗法认定和优先审评，并在实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目下审评了新药申请（NDA）。FDA比处方药使用者付费法案（PDUFA）目标日期2021年8月30日提前六周批准了该NDA。甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)是首个且唯一获FDA批准的小分子ROCK2抑制剂；ROCK2是一种调节炎症反应和纤维化过程的信号通路。

Corey Cutler，医学博士、公共卫生硕士、FRCPC，哈佛医学院医学副教授，丹娜—法伯癌症研究所成人干细胞移植项目医学主任说：“甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)为数千名cGVHD患者代表了一种新的治疗范式，包括那些具有纤维化等难治表现的患者，甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)在cGVHD谱系中显示出稳健且持久的缓解，并且安全且耐受良好，使患者能够持续治疗并从治疗中获得有意义的获益。”

StephanieLee，医学博士、公共卫生硕士，Fred Hutchinson癌症研究中心和华盛顿大学医学院教授，Fred Hutchinson长期随访项目研究主任说：“接受甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)的患者报告cGVHD症状显著改善，表明治疗不仅带来器官缓解，还让患者感觉更好。这对于症状负担高的慢性疾病非常重要。”

甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)耐受良好，不良事件与接受皮质类固醇和/或其他免疫抑制剂的晚期cGVHD患者预期一致。

Kadmon总裁兼首席执行官HarlanW.Waksal医学博士说：“我们自豪地推出甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)，作为一种新治疗，独特地针对慢性GVHD潜在的炎症和纤维化病理生理，感谢患者、他们的家属和照护者，他们是我们实现这一重要里程碑的关注中心。我们已建立具有血液/肿瘤经验的商业团队，并期待甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)在有需要的患者中快速应用。”

甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)概述

甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)是首个且唯一获批靶向Rho相关卷曲螺旋激酶2（ROCK2）的疗法；ROCK2是一种调节炎症反应和纤维化过程的信号通路。甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)在美国获批用于治疗成人和12岁及以上儿童cGVHD患者，且这些患者在接受至少两种既往系统治疗后失败。

FDA已授予甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定。

适应症

甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人和12岁及以上儿童慢性移植物抗宿主病（慢性GVHD）患者，且这些患者在接受至少两种既往系统治疗后失败。

不良反应

最常见（≥20%）的不良反应，包括实验室异常，为感染、乏力、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、头痛、磷酸盐降低、γ谷氨酰转移酶升高、淋巴细胞减少和高血压。

注意事项

胚胎-胎儿毒性

基于动物研究结果及其作用机制，甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil mesylate tablets)在孕妇给药时可导致胎儿伤害。告知有生殖潜力的女性和有生殖潜力女性伴侣的男性胎儿潜在风险，并采取有效避孕。

特殊人群用药

哺乳期

持续至末次给药后1周，不要母乳喂养。