鹅去氧胆酸（Chenodiol）的适应症和用法用量

鹅去氧胆酸(商品名CTEXLI)是一种口服胆汁酸药物，专门用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。正确理解其适应人群和规范用法，是保障疗效与安全的基础。以下从适应症范围、标准给药方案、剂量调整与监测三方面展开。

一、适应症范围

1.唯一获批适应症

(1)本品仅用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。

(2)CTX是一种罕见的胆汁酸代谢遗传病，患者因体内缺乏关键酶导致毒性胆醇蓄积。

2.适用人群限定

仅限成人患者使用，18岁以下儿童及青少年的安全性和有效性尚未确立，不推荐用于儿科人群。

3.非适应症警示

本品不可用于其他类型的高胆固醇血症、胆结石或常规肝功能异常，除非确诊CTX并有医生明确处方。

二、标准给药方案

1.固定剂量

(1)推荐剂量为每次250毫克，每日三次，即每8小时服用一次。

(2)该剂量适用于所有成人患者，无需根据体重或年龄调整。

2.服用方式

(1)可随餐或空腹服用，但需整片吞服，不可压碎、咀嚼或溶解后服用。

(2)整片设计有助于药物在肠道内均匀释放。

3.漏服处理规则

(1)若忘记服药，应跳过该次漏服的剂量，在下次计划时间正常服用即可。

(2)禁止一次服用双倍剂量来弥补漏服。

三、剂量调整与监测

1.治疗前必备检查

开始服药前，必须完成转氨酶(ALT、AST)和总胆红素检测，建立个人肝功能基线值，以便后续监测肝损伤风险。

2.肝损伤时的剂量中断

(1)治疗期间若转氨酶超过正常上限3倍，或总胆红素超过2倍，需暂停用药，待指标恢复至基线后再由医生评估是否重启。

(2)若肝功能异常持续或反复，应考虑终止治疗。

3.用药期间定期复查

(1)即使无不适症状，也需每年至少复查一次肝功能。

(2)若出现腹痛、黄疸、深色尿、乏力等肝毒性警示症状，应立即停药并就医。