Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)是治疗什么疾病的

Kygevvi(Doxecitineanddoxirbitmine)是一种由doxecitine和doxirbitmine两种嘧啶核苷组成的复方口服溶液粉末，于2025年获美国FDA批准上市。

Kygevvi(Doxecitineanddoxirbitmine)是治疗什么疾病的

Kygevvi获批用于治疗胸苷激酶2缺乏症，适应人群限定为症状onset年龄≤12岁的成人和儿童患者。

TK2d是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由TK2基因突变导致线粒体核苷挽救途径障碍，造成线粒体DNA耗竭，临床表现为进行性肌无力、呼吸功能不全，婴幼儿型死亡率极高。KYGEVVI通过外源性补充doxecitine（脱氧胞苷）和doxirbitmine（脱氧胸苷），为突变型TK2酶提供底物，恢复线粒体DNA合成。

Kygevvi(Doxecitineanddoxirbitmine)的用法用量

1、治疗前基线评估

所有患者在启动Kygevvi治疗前必须完成，包括肝功能基线检测：ALT、AST、总胆红素，此后每年及临床需要时复查。

2、阶梯式剂量方案

(1)、起始剂量：260mg/kg/天。

(2)、中间剂量：520mg/kg/天。

(3)、维持剂量：800mg/kg/天。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、给药方式

(1)、频次与时间：每日3次，约6小时间隔（允许±2小时浮动）

(2)、配制要求：必须使用ZX2000给药套件，每日早晨配制当日用量，每包粉末（含2gdoxecitine+2gdoxirbitmine）加入40mL室温水

4、漏服处理

漏服后尽快补服，若距下次服药不足2小时，则跳过漏服剂量，严禁双倍剂量.

Kygevvi(Doxecitineanddoxirbitmine)的药物相互作用

1、CYP酶

在临床相关浓度下，多西替丁和多西比特明不是细胞色素P450(CYP)同工酶的诱导剂、抑制剂或底物。

2、转运蛋白系统

在临床相关浓度下，多西替丁和多西比特明不抑制P-糖蛋白(P-gp)、BCRP、BSEP、OATP1B1、OATP1B3、OAT1、OAT3、OCT1、OCT2、MATE1或MATE2-K。多西比特明可能是BCRP的底物，但其临床意义尚不明确。