尼拉帕尼最早获得批准的适应症是治疗卵巢癌,是FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测就可用于治疗的PARP抑制剂,其没有BRCA变异限制,适用人群更为广泛。其在卵巢癌的III期临床试验中(ENGOT-OV16/NOVA研究),表现优秀,mPFS显著延长了近4倍(Niraparib组21.0个月 vs 安慰剂组5.5个月)。
目前尼拉帕尼治疗携带BRCA1或BRCA2突变的乳腺癌患者III期临床试验(BRAVO,NCT01905592)仍在进行中,治疗接受过尼拉帕尼联合放化疗的乳腺癌患者,将直接对比与标准化疗的疗法及安全性,期待这项试验结果的公布。
尼拉帕尼属于PARP抑制剂,是近年来肿瘤治疗领域的热门靶点,除了卵巢癌外在其他病种也有不俗表现。上述PARP抑制剂在乳腺癌的临床研究表现也很出色,由BRCA1/2引发的突变一般会导致更年轻的乳腺癌或者卵巢癌。而抑制剂会对卵巢癌和乳腺癌都较有效。尼拉帕尼对于特别难治性的三阴乳腺癌(TNBC)的试验正在进行,从披露的部分数据显示,对于三阴乳腺癌的治疗也有较好效果,相信不久的将来,更多PARP抑制剂将被FDA批准用于乳腺癌的治疗,为BRCA突变乳腺癌靶向治疗带来更多的选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216793