艾曲波帕是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂,2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗对慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。随后,2015年8月24日,FDA批准艾曲波帕用于治疗1岁及以上特发性血小板减少症的儿童患者的血小板减少症。
一项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者(确诊时间大于等于6个月),目的是评估Promacta长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明,在接受艾曲波帕治疗的两周内,患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L,同时中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上。治疗后,整体出血率降低,根据世界卫生组织的出血量表,在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物,且不需要救援治疗,治疗效果至少维持24周。
艾曲波帕在治疗血小板减少症方面疗效相当显著,得到了使用艾曲波帕后的患者的一致好评。