10 月 18 日,诺华制药公司表示用于支持 Revolade (eltrombopag,艾曲波帕)治疗慢性 / 持续性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者(已确诊 ITP 大于等于 6 个月时间)长期安全及有效性的一项长期研究结果已在线公布于《Blood》杂志。
这项名为 EXTEND 的研究发现,大部分的治疗患者可以维持持续的临床缓解,并且很多患者可以不再继续使用伴随性 ITP 药物,该研究对接受持续 8 年治疗的患者进行了临床评估(中位暴露时间为 2.4 年)。
ITP 是一种罕见的严重性的血液病症,患者由于缺乏足够的血小板数量,导致出血不能够有效凝结,因此,患有 ITP 的患者往往会经历瘀伤、出血,个别患者会有致命性严重大出血的风险。慢性 / 持续性 ITP 的治疗目的是让患者获得足够安全的血小板数量以降低出血风险。
EXTEND 研究有效性数据显示患者接受 Revolade 治疗两周后,其平均血小板计数可以升高至 50×109/ L 或更高,同时 50×109/ L 的血小板计数水平可以维持 4 年以上。治疗后,整体出血率降低,研究中出现的出血情况属于 1 级或 2 级(根据 WHO 制定的出血量表)。39% 的患者治疗后可以减少或永久性停止一种或多种伴随性 ITP 药物的使用而不需要救援疗法,治疗效果至少能够维持 24 周。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027