美国FDA批准沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)用于治疗儿童心力衰竭

2019年10月1日，诺华今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)用于治疗一岁及以上患有有症状的心力衰竭并伴有系统性左心室收缩功能不全的儿科患者。Entresto可降低NT-proBNP，并预期能改善心血管结局。

"儿童心力衰竭极为严重，并带来沉重负担。鉴于在儿科患者中被证明安全有效的心力衰竭治疗方法存在显著的未满足需求，此次批准以及新治疗选择的出现，对于这些儿童及其家庭来说是个重大好消息，"MendedLittleHearts的执行董事AndreaBaer表示。

"目前儿科收缩性心力衰竭的临床管理包括使用几种主要基于成人研究数据的药物，而针对心力衰竭儿童的临床试验数据有限。PANORAMA-HF研究正在进行中，以获取全部研究人群的52周随访数据。我们仍然致力于完成试验，以生成关于Entresto如何影响儿童心力衰竭临床病程的进一步证据，并对与研究者的持续合作，以及患者及其家属的参与表示感谢，"诺华心血管、肾脏和代谢药物开发全球负责人DavidSoergel医学博士表示。

沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)自2015年在美国获批，用于降低成人慢性心力衰竭（NYHAII-IV级）和射血分数降低的心力衰竭患者发生心血管死亡或心力衰竭住院的风险。它通常与其他心力衰竭疗法联合使用，以替代ACE抑制剂或其他ARB。它是HFrEF的一线治疗选择，约有50%的成人心力衰竭患者受HFrEF影响。

关于儿童收缩性心力衰竭

心力衰竭是一种慢性进行性疾病，指心脏无法泵出足够的血液来满足身体对血液和氧气的需求。先天性畸形是儿童心力衰竭的主要原因，心肌病（心肌本身的疾病）是另一主要原因。儿童收缩性心力衰竭是由心室收缩（心脏收缩泵出血液时）的结构和/或功能受损引起的，其特点是高发病率和死亡率、频繁住院和生活质量差。

关于沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)

沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)是一种处方药，用于降低特定类型长期（慢性）心力衰竭（HFrEF）患者心血管死亡和心力衰竭住院的风险。沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)通常与其他心力衰竭疗法联合使用，以替代血管紧张素转换酶抑制剂或其他血管紧张素II受体阻滞剂疗法。

沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)是一种每日服用两次的处方药，其作用机制是增强有益的神经激素系统（利钠肽系统），同时抑制过度活跃的肾素-血管紧张素-醛固酮系统的有害作用。大多数其他心力衰竭药物仅阻断过度活跃的RAAS的有害影响。

沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)包含脑啡肽酶抑制剂沙库巴曲和ARB缬沙坦。Entresto薄膜衣片有三种剂量强度：24/26毫克、49/51毫克和97/103毫克（沙库巴曲/缬沙坦）。这些剂量在包括《新英格兰医学杂志》发表的PARADIGM-HF结果在内的临床试验文献中被称为50毫克、100毫克和200毫克。也可以配制口服溶液。在成年患者中，Entresto的目标维持剂量为97/103毫克，每日两次，根据患者耐受情况使用。在儿科患者中，目标维持剂量取决于体重。

重要安全信息

沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)可能对未出生的婴儿造成伤害或导致死亡。如果患者计划怀孕，应与其医生讨论治疗心力衰竭的其他方法。如果患者在服用Entresto期间怀孕，她应立即告知医生。

如果患者对沙库巴曲或缬沙坦或沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)中的任何成分过敏；在服用一种称为ACE抑制剂或ARB的药物时曾出现过敏反应，包括面部、嘴唇、舌头、喉咙肿胀或呼吸困难；或正在服用ACE抑制剂药物，则不应服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)。

患者在服用ACE抑制剂药物前后至少36小时内不应服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)。如果患者不确定自己是否服用ACE抑制剂药物，在服用Entresto前应咨询医生或药剂师。如果患者患有糖尿病并正在服用含有阿利吉仑的药物，则不应服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)。

在服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)之前，患者应告知医生其所有健康状况，包括是否有肾脏或肝脏问题；或有遗传性血管性水肿病史；是否怀孕或计划怀孕；是否正在哺乳或计划哺乳。患者应选择服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)或进行哺乳，不应两者同时进行。

患者应告知医生其服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。他们应特别告知医生是否服用钾补充剂或盐替代品；非甾体抗炎药；锂；或其他用于治疗高血压或心脏问题的药物，如ACE抑制剂、ARB或阿利吉仑。

副作用

沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)可能引起严重的副作用，包括导致面部、嘴唇、舌头和喉咙肿胀（血管性水肿）的严重过敏反应，这可能导致呼吸困难和死亡。如果患者出现血管性水肿症状或呼吸困难，应立即寻求紧急医疗救助。

如果患者在服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)期间曾发生血管性水肿，则不得再次服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)。黑人或曾有血管性水肿史的患者服用沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)时发生血管性水肿的风险可能更高。沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)可能导致低血压。如果患者感到头晕或头昏眼花，或出现极度疲劳，应致电医生。沙库巴曲缬沙坦钠片(Entresto)可能导致肾脏问题或血液中钾含量升高。

在成人中最常见的副作用是低血压、高钾血症、咳嗽、头晕和肾脏问题。