VOXZOGO是伏索利肽的英文名称,其他别称还有vosoritide等。伏索利肽可以治疗儿童软骨发育不全患者线性生长,适合软骨发育不全伴骨骺开放的儿童患者使用。
目前伏索利肽仅美国BioMarin公司生产的原研药在全球部分国家上市,中国境内尚未批准销售。美国原研药规格为0.56mg/瓶,每盒单价约9617美元。由于未进入中国医保,且无仿制药上市,患者需全额自费。
购买时需注意药品包装是否完整,核对生产批号及有效期,避免购买过期或伪劣产品。药物需全程冷链运输,常温条件下允许保存不超过90天,但开封后需严格冷藏。
伏索利肽需每日皮下注射一次,剂量根据体重调整,具体治疗方案请咨询专业医生。
软骨发育不全是一种遗传性疾病,由FGFR3基因突变导致骨骼生长受限,患儿常表现为身材矮小、四肢短小等特征。伏索利肽适用于5岁以上、骨骺未闭合的软骨发育不全患儿,可以促进其身高增长。
伏索利肽通过激活NPRB受体,调节软骨细胞分化与增殖,改善骨骼纵向生长。临床研究表明长期规律用药可提高患儿生长速度,但其疗效与治疗起始年龄、骨骺闭合状态密切相关。
规范护理是保障伏索利肽疗效的重要环节,需从用药操作、生活习惯及监测三方面入手。
每日补充钙质,如牛奶、奶酪,及维生素D(日晒或补充剂),促进骨骼矿化。患儿应避免剧烈运动如跳跃、长跑,减少关节负荷,可选择游泳、散步等低冲击活动。定期监测骨龄与骨骺闭合情况,每年至少进行一次X光检查。
家中安装防滑垫、安全扶手,避免患儿跌倒,选择低矮家具,减少攀爬需求。运动时佩戴护具如护膝、护腕,降低外伤风险。避免提重物或长时间站立,减轻脊柱和下肢压力。
关注患儿的呼吸问题(如睡眠呼吸暂停),定期进行耳鼻喉科检查。监测脊柱弯曲度,早期发现脊柱侧弯或后凸畸形。出现关节疼痛或活动受限时,及时就医排查关节炎或神经压迫。
伏索利肽可能引发注射部位红肿、皮疹、关节痛或血压下降等不良反应。若出现持续性呕吐、严重过敏反应或血压骤降,应立即停药并就医。
参考资料: FDA说明书更新于2024年11月4日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=214938
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