作为一种Janus激酶(JAK)抑制剂的杰出代表,鲁索替尼乳膏不仅为慢性皮肤病患者带来了新的治疗希望,还因其高昂的原研药价格与逐渐兴起的仿制药选择,引发了关于经济负担的广泛讨论。
美国Incyte公司,作为鲁索替尼乳膏的原研厂商,其生产的60克规格产品,在市场中以高昂的价格定位,每盒售价约为10800$。这一价格体现了原研药在研发、生产及专利保护方面的巨大投入。
随着专利到期及仿制药技术的不断成熟,孟加拉耀品国际等公司推出了鲁索替尼乳膏的仿制版本,规格为30克,价格仅为400$一盒。这一价格优势使得更多患者能够负担起治疗费用,提高了药物的可及性。
试验规模与设计:在白癜风治疗领域,鲁索替尼乳膏展现出了令人鼓舞的疗效。TRuE-V1和TruE-V2两项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验,共招募了超过600名患有白癜风的青少年和成人患者(年龄>12岁),为评估鲁索替尼乳膏的安全性和有效性提供了坚实的数据支持。
短期疗效显著:临床试验结果显示,使用鲁索替尼乳膏治疗24周后,患者在白癜风严重程度指数(如皮损面积、颜色变化等)的改善方面,显著优于接受安慰剂治疗的患者。特别是每天两次使用1.5%浓度乳膏的患者中,有21%在第24周时实现了皮损改善75%或以上的目标,体现了鲁索替尼乳膏的短期疗效优势。
长期疗效与持续性:为了探索鲁索替尼乳膏的长期疗效,研究将治疗周期延长至第52周。结果显示,鲁索替尼乳膏组中有52.6%的患者在面部白癜风区域评分指数(F-VASI)上实现了75%或更大的改善,远高于安慰剂组。值得注意的是,即使是在从安慰剂转换为鲁索替尼乳膏的患者中,也有显著比例的患者在52周时达到了F-VASI75的改善标准,进一步证明了鲁索替尼乳膏的持续疗效。
F-VASI90的达成率:更为显著的是,在第24周至第52周期间,连续使用鲁索替尼乳膏的患者中,达到F-VASI90(即病情改善90%)的比例从15.3%增加至32.9%,而在安慰剂转换组中,这一比例从2.2%提升至12.2%。这一数据不仅彰显了鲁索替尼乳膏的长期疗效卓越,还表明其在停药一段时间后仍能维持良好的治疗效果,为患者提供了持续的治疗信心和希望。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年3月13日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215309
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