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Daybue(曲非肽):Rett综合征患者的新希望

作者
郭药师
阅读量:502
2025-01-20 21:05:28

导读:Rett综合征的患者在之前被称为“美人鱼”,这种疾病无法治愈,给医学界和患者家庭带来了巨大的挑战,最终患者会以丧失自主活动能力、全身衰竭、呼吸与消化系统感染等原因走向死亡,但是Daybue(曲非肽)这个药物为很多Rett综合征患者带来了新的治疗希望,这种肽能够影响大脑中的神经传递物质,从而可能帮助恢复患者的神经功能,能够减轻患者的不适症状。

Daybue(曲非肽)的功效与作用

Rett综合征患者的大脑代谢往往出现异常,Daybue(曲非肽)能够促进大脑中的能量产生,帮助恢复正常的代谢过程。这种肽还能够刺激神经细胞的生长和分化,对于Rett综合征患者来说至关重要,因为他们的神经细胞发育受到了影响。

另外,Daybue(曲非肽)能够增强神经细胞之间的信号传递,有助于改善患者的认知功能和运动能力。Daybue(曲非肽)是美国食品和药物管理局(FDA)批准的第一个也是唯一一个专门用于治疗成人和两岁及以上儿童 雷特综合征的治疗方法。

疗效解读

在一项关键性的临床试验中,Daybue(曲非肽)显示出了较好的效果,在第12周RSBQ总评分和 CGI-I 评分较基线的变化方面,Daybue显示出良好的治疗效果。这项研究显示,Daybue(曲非肽)不仅改善了患者的语言和动作能力,还减轻了他们的刻板行为。对于那些长期处于沉默世界中的Rett综合征患者来说,这个疾病虽然无法被治愈,但是这个药物的使用却能够使他们重新焕发出活力和希望。

应该如何服用Daybue

Daybue(曲非肽)通常每天早晚服用两次,随餐或空腹均可,一定严格按照医疗保健提供者的指示服用药物。如果之前在服用泻药,在开始Daybue(曲非肽)治疗前停止服用。Daybue(曲非肽)是一种口服溶液,可以口服或通过胃造口管给药。如果口服溶液通过胃肠 (GJ) 管给药,则必须使用G端口。

如果您在服用一剂后呕吐,请勿服用另一剂来弥补该剂量,应等待并在平常时间服用下一剂。如果您错过一剂,请跳过该剂量并在平常时间服用下一剂,不要服用2剂弥补错过的剂量。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年9月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026

[ 免责声明 ] 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

药品别称
trofinetide、Daybue、曲非肽、曲非奈肽
适应人群
存在Rett综合征的成人和2岁及以上儿童患者。
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