美格鲁特(Miglustat)2024年的价格是多少钱一盒?

截至2024年3月底，美格鲁特并没有在中国上市，患者如果想要购买便宜一点的美格鲁特可以寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。据了解，美格鲁特(zavesca)土耳其版参考价格约在13000~15000元之间。关于美格鲁特美格鲁特是一种针对I型戈谢氏病的特效药物，由美国Actelion Pharms公司研发，并在2003年获得美国FDA批准上市。它通过抑制葡萄糖苷酰鞘氨醇的合成，有效改善因葡萄糖酶脑苷酯酶活性降低引起的病症，为戈谢氏病患者带来新希望。然而，遗憾的是，尽管美格鲁特在国外已经广泛应用，但目前尚未进入中国市场。这可能与药物审批、市场策略及国内对罕见病治疗的认知和需求有关。但随着国内对罕见病治疗的重视和医药市场的开放，美格鲁特等优质药物有望在未来进入中国市场，造福更多患者。更多关于美格鲁特的资讯可以参考：美格鲁特(Miglustat)是什么药？美格鲁特的价格据了解，美格鲁特(zavesca)土耳其版参考价格约在13000~15000元之间。美格鲁特如何购买1、通过海外正规药店购买：患者或家属可以直接联系海外的正规药店，了解美格鲁特的购买详情。请确保选择有良好声誉和合法经营资质的机构，以保证药品的真实性和质量。2、寻找国内海外医疗服务机构：这些机构通常提供专业的医疗服务，包括药品采购。通过与这些机构合作，患者可以获得专业的用药指导，并确保药品的安全性和合法性。需要注意的是，选择机构时要核实其资质和信誉，避免遇到不法分子或买到假药。3、参加临床试验或研究项目：有时，药品制造商会开展临床试验或研究项目，为患者提供免费的药品。虽然这种方式可能具有风险，但如果您符合条件并愿意参与，这也是一个可能的获取美格鲁特的途径。4、了解可能的进口渠道：有时，一些特殊渠道或进口平台可能会有美格鲁特的供应信息。但请注意，这些渠道可能存在一定的风险，因此在购买前务必进行充分的调查和核实。寻找国内海外医疗服务机构购药的大体流程1、咨询与评估：患者或其家属首先向海外医疗服务机构提供详细的病历资料、诊断证明及具体的用药需求。机构的专业团队会仔细评估患者的病历和用药需求，考虑药品的适用性、安全性及合规性，并基于评估结果给出购药建议及可行性方案。2、药品查询与报价：根据患者的购药需求，海外医疗服务机构会进行全球范围内的药品查询，了解目标药品的供应情况、价格及质量等信息。机构会向患者提供详细的药品报价及购买方案，供患者或其家属参考选择。3、签订服务协议与支付：在确认购药方案后，患者或其家属与海外医疗服务机构签订正式的购药服务协议，明确双方的权利和义务。随后，患者根据协议要求完成购药款项的支付，确保资金的安全和合规性。4、药品采购与运输：海外医疗服务机构负责从全球范围内采购目标药品，并确保药品的质量和安全。采购完成后，药品将通过国际物流渠道进行运输，机构会跟踪物流信息，确保药品安全抵达国内。5、药品验收与交付：当药品运抵国内后，海外医疗服务机构会通知患者或其家属进行验收。患者或其家属需核对药品信息、数量及质量，确保与购药协议一致。验收无误后，药品将通过快递或患者自取等方式交付给患者。6、售后服务：海外医疗服务机构通常会提供全方位的售后服务，包括用药指导、药品咨询及可能的退换货服务等。机构会关注患者的用药情况，并提供必要的支持和帮助，确保患者的用药安全和效果。在整个购药流程中，患者应保持与海外医疗服务机构的紧密沟通，及时了解购药进度和可能出现的问题，确保购药过程的顺利进行。同时，患者也应遵守国内关于进口药品的相关规定，确保用药的合法性和安全性。热文推荐：奈妥吡坦是治疗什么的药？

美格鲁特(Miglustat)适应症美格鲁特(Miglustat)是一种葡糖神经酰胺合酶抑制剂，适用于单药治疗酶替代疗法不适合治疗的轻到中度Ⅰ型戈谢病成人患者。功效与作用1、减轻症状：戈谢病是一种遗传性疾病，由于体内缺乏戈谢酶（glucocerebrosidase）的活性，导致脂质（葡萄糖苷脂）在细胞内积聚。美格鲁特(Miglustat)可以通过抑制特定酶的活性，减少脂质积聚，从而减轻症状，如肝脾肿大、骨病变、贫血、血小板减少等。2、延缓疾病进展：美格鲁特(Miglustat)可以在一定程度上延缓戈谢病的进展。虽然它不能治愈该疾病，但在早期使用和长期维持治疗的情况下，它可以减少病情的恶化和并发症的发展。3、改善生活质量：通过减轻症状和延缓疾病进展，美格鲁特(Miglustat)可以显著改善戈谢病患者的生活质量。它可以减少疼痛、疲劳和其他相关症状，从而提高患者的整体健康和生活满意度。中国上市信息美格鲁特(Miglustat)已在中国大陆地区及中国台湾上市，但截止2023年12月5日，还没有在中国香港上市。剂型规格胶囊：100mg美格鲁特(Miglustat)，白色不透明硬明胶胶囊，胶囊帽上用黑色印有“OGT 918”，胶囊体上用黑色印有“100”。用法用量1、推荐剂量：对于成年高雪氏症1型病人，建议服用一颗，每次100毫克，每天三次，并定时服用。如果错过了一次，下一次应该在预定的时间服用美格鲁特(Miglustat)胶囊。部分患者可能因不良反应，如震颤或腹泻，需减量至1粒100mg胶囊，每日1-2次。2、肾功能不全患者：在轻度肾损害（调整后肌酐清除率50-70mL/min/1.73m2）患者中，美格鲁特(Miglustat)可以每天2次100毫克的剂量开始治疗。对于中度肾损害患者（调整后肌酐清除率为30-50mL/min/1.73m2），以每天1粒100mg胶囊的剂量开始美格鲁特(Miglustat)治疗。不建议重度肾损害（肌酐清除率<30mL/min/1.73m2）患者使用美格鲁特(Miglustat)。副作用美格鲁特(Miglustat)最常见的不良反应包括腹泻、体重减轻、头痛包括偏头痛、震颤、肌肉抽筋、走路不稳、厌食、腿抽筋、头晕、虚弱、四肢沉重、记忆力下降、感觉异常、胃胀、背痛、便秘、胃痛、胀气、恶心和呕吐、口干、消化不良、视力问题、血小板减少、与食物无关的胃痛和月经改变。副作用处理方法1、头痛：如果患者使用美格鲁特(Miglustat)后出现头痛症状，应注意休息，保持充足睡眠，平时避免熬夜。头痛严重可通过局部按摩、艾灸、针灸等方法治疗，必要时可通过药物治疗缓解。2、胃部不适：建议患者调整饮食，避免进食辣椒、麻辣烫、火锅等辛辣刺激性食物，以及雪糕、冷饮等生冷食物，有助于改善胃部不适。3、便秘：便秘的患者应适当增加饮水量，多吃新鲜蔬菜、水果，便秘严重时可通过使用开塞露、乳果糖等方法缓解症状。4、视力问题：如果治疗过程中患者视力出现问题，应注意保护眼睛，减少电子产品的使用时间，避免长时间用眼。5、腹泻：腹泻的患者应注意腹部保暖，必要时使用蒙脱石散等药物止泻。临床治疗效果美格鲁特(Miglustat)是一种可逆抑制鞘糖脂合成的亚氨基糖小分子，是唯一一种被批准用于治疗成人和儿科患者尼曼-皮克病C型(NP-C)进行性神经表现的疾病特异性药物。NP-C是一种罕见的常染色体隐性脂质储存障碍，以细胞内脂质转运受损和导致过早死亡的进行性神经症状为特征。在一项随机临床试验、长期扩展研究和回顾性观察队列研究中，口服美格鲁特(Miglustat)治疗稳定了患有该疾病的儿童和成人患者的NP-C关键神经表现(包括水平扫视眼球运动峰值速度、行走、操作、语言和吞咽)。在其他临床经验报告中，已经证实了美格鲁特(Miglustat)在稳定或减缓疾病进展方面的治疗效果。特殊人群用药1、妊娠：妊娠妇女不建议使用美格鲁特(Miglustat)治疗，当对妊娠女性给药时，美格鲁特(Miglustat)可能导致胎儿损害。2、哺乳期：美格鲁特(Miglustat)可能存在于乳汁中。由于母乳喂养婴儿发生严重不良反应的可能性，建议不要进行母乳喂养。3、儿童：不建议儿童使用此药。注意事项1、遵循医生的指导：患者应始终按照医生的指示和建议使用美格鲁特(Miglustat)。不要自行改变剂量或停止使用药物，除非经过医生的指导。2、不良反应：用药前患者应注意美格鲁特(Miglustat)的不良反应，如果治疗过程中疑似出现不良反应，应及时处理。3、药物相互作用：在使用美格鲁特(Miglustat)之前，告知医生正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药、保健品和补充剂。以免某些药物与美格鲁特(Miglustat)相互作用，影响其疗效或增加副作用的风险。4、肝功能和肾功能：美格鲁特(Miglustat)的代谢和排泄主要通过肝脏和肾脏进行。如果患者有肝功能或肾功能受损的情况，可在医生的指导下调整剂量或监测药物的安全性。5、定期复查：美格鲁特(Miglustat)通常需要长期维持治，建议患者按照医生的指导定期复查，并遵循他们的建议和治疗计划。药物价格及储存据了解，美格鲁特(zavesca)土耳其版约13000元一盒，应在68ºF-77ºF(20ºC-25ºC)室温下储存。相关热文推荐：恶拉戈利钠(elagolix)是什么药

美格鲁特(Miglustat)属小分子亚胺糖，能可逆地抑制葡萄糖神经酰胺合成酶,进而影响催化鞘糖脂合成的第一关键步骤。 关于美格鲁特 2003年,美格鲁特(Miglustat)获美国FDP认证，是首个核准被用于尼曼匹克病的特殊治疗药物，近年来国外报道多用于尼曼匹克C型治疗。美格鲁特是一种口服给药的药物，属于葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。它主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。 美格鲁特的作用 美格鲁特因能通过血脑屏障，故对神经疾病具有潜在的治疗作用。长期随访观察和研究证实,美格鲁特有改善﹑稳定或延缓眼球水平跳动、吞咽及行走困难等神经系统症状进展的效果。美格鲁特可降低鞘糖脂的生物合成速率，从而将鞘糖脂底物的量降至最低水平，使得防御葡萄糖脑苷脂酶的残留活性更有效（底物还原治疗）。体外和体内研究已表明，美格鲁特可减少葡萄糖神经酰胺基鞘糖脂的合成。 美格鲁特的功效 研究方法：基于在法国诊断的成年 尼曼-匹克病C型(NP-C)患者的临床图表数据的观察性研究。分析了患者在诊断、美格鲁特治疗开始（如果适用）和最后一次随访时的回顾性数据[1]。 研究结果：在法国，青少年-成人神经系统型患者约占研究期间诊断出的所有 NP-C 病例的 25%。共纳入46例患者（NP-C)患者2例，NP-C53患者23例;女性占9%）。神经系统发病和诊断时的平均 ± SD（范围）年龄分别为 12.5 ± 8.56 （34-13） 岁和 5 ± 15.65 （1-2） 岁。就诊时，患者主要有 3） 小脑共济失调和/或肌张力障碍导致的步态受损，和/或认知/行为表现，和/或精神病体征。最初，几乎一半的患者只有上述三种神经精神表现中的一种。垂直核上性凝视麻痹，通常在患者无主诉的情况下发生，仅在仔细的临床检查中发现，大多数患者 （46%） 在诊断时（神经系统发病数年后）均有记录。 2 例患者 （9%） 接受了美格鲁特治疗，其中 8 例 （22%） 持续超过 3 年（最后一次随访）至最长 5.0 年。001 例患者 （2%） 因副作用 （n = 0） 或感知到缺乏疗效 （n = 029） 而提前停止治疗。 研究结论：美格鲁特治疗持续时间与神经系统恶化减少显著相关（p < 0.02）。治疗 ≥2 年与患者生存率提高相关 。在美格鲁特治疗开始时，对米格鲁司他的良好反应与不太严重的神经系统残疾相关。 总结 美格鲁特是一种小分子亚糖胺类物质，它通过竞争性抑制GBA（酸性β-葡萄糖苷酶）发挥作用。美格鲁特于2003年获得美国FDA的批准上市，作为成人Ⅰ型戈谢病患者无法接受酶替代疗法（ERT）时的备选药物。美格鲁特能够改善肝脾肿大的症状，但对于贫血和血小板减少等症状的疗效有限，对于骨骼症状的疗效目前仍需进一步评估。 参考文献 [1]Nadjar Y, Hütter-Moncada AL, Latour P, Ayrignac X, Kaphan E, Tranchant C, Cintas P, Degardin A, Goizet C, Laurencin C, Martzolff L, Tilikete C, Anheim M, Audoin B, Deramecourt V, De Gaillarbois TD, Roze E, Lamari F, Vanier MT, Héron B. Adult Niemann-Pick disease type C in France: clinical phenotypes and long-term miglustat treatment effect. Orphanet J Rare Dis. 2018 Oct 1;13(1):175. doi: 10.1186/s13023-018-0913-4. PMID: 30285904; PMCID: PMC6167825. 相关热文推荐：利特昔替尼的用法用量,药物相互作用及特殊人群用药？ https://www.1blv.com/newsDetail/121777.html

美格鲁特(zavesca)是一种用于治疗戈谢病类型1的药物，它的主要成分是麦格司他。美格鲁特能够通过抑制酶的活性，从而减缓脂质物质的积累。 美格鲁特(zavesca)的功效 美格鲁特(zavesca)通过抑制葡萄糖脂质合成酶（Glucosylceramide synthase）的活性，从而抑制葡萄糖脑苷脂的形成。 葡萄糖脑苷脂是一种在人体细胞中正常合成的代谢产物，但是戈谢病患者的合成途径会受到影响，导致葡萄糖脑苷脂在细胞内累积，进而影响细胞的功能。 美格鲁特(zavesca)的作用 美格鲁特作为一种底物还原疗法，通过减少葡萄糖神经酷胺合成酶的活性，从而减少葡萄糖脑苷脂的合成，是一种用于治疗轻度或中度1型戈谢病成年患者的药物，能够缓解戈谢病的症状，改善患者的生存质量。 美格鲁特可以降低鞘糖脂生物合成的速率，使鞘糖脂底物的量降低到使缺乏的葡萄糖脑苷脂酶的残余活性更有效的水平，可以减缓戈谢病患者的病情进展，改善肝脏和脾脏肿大、血小板减少、贫血等表现，提高患者的生活质量。 美格鲁特(zavesca)的疗效 临床研究表明，美格鲁特可以改善戈谢病患者的症状和生活质量。它可以减少肝脾肿大、改善骨骼症状、减轻疼痛、改善肝功能和血液指标等。此外，美格鲁特还可以提高患者的体力活动能力和日常生活能力。 在一项非对照试验中，接受美格鲁特治疗1型戈谢病成年患者持续治疗6-12个月后，显著降低了基线肝脏和脾脏体积，剂量越高，器官体积减少的越大，具有延长病人生存时间、改善症状、预后良好等效果。 在一项研究中报告了5名儿童接受美格鲁特100mg每日三次治疗长达6年的效果。总体而言，3/5的患者在开始使用美格鲁特之前表现出进行性吞咽困难，4/5的患者表现出明显的认知和/或运动障碍。 在美格鲁特治疗期间，吞咽功能稳定，在四名可评估的患者中，吞咽困难量表或吸入穿透指数评分没有显著增加。简易精神状态检查的分数表明，在美格鲁特治疗的前3-6个月认知功能有所改善，随后稳定长达5年，大多数患者的行走功能至少在治疗的前2年保持稳定。 需要注意的是，美格鲁特并不能治愈戈谢病，但可以对病情进行控制和管理，从而改善患者的生活质量。具体的治疗效果可能因个体差异而有所不同，因此，患者应根据医生的指导和监测进行个体化的治疗方案。 美格鲁特(zavesca)的副作用和处理措施 1、消化系统问题：包括腹胀、腹泻、恶心、呕吐等。这些副作用通常在开始使用药物时较为常见，但可能在治疗过程中逐渐减轻。可以尝试分次服药，避免空腹服用。 2、外周神经病变：可能表现为手脚感觉异常、疼痛等，建议及时告知医生，医生可能会进行相应的调整或停药。 3、疲劳和头晕：可能会感到疲劳、头晕或眩晕，注意休息和避免过度劳累。 4、骨骼问题：长期使用美格鲁特可能会导致骨骼问题，如骨质疏松，建议定期进行骨密度检查，遵循医生的建议进行饮食补充或其他治疗。 5、其他副作用：可能会出现呼吸道感染、皮疹、肝酶升高等不常见的副作用。如果出现这些副作用，请及时告知医生，以便进行进一步评估和处理。 总结 对于轻度或中度1型戈谢病成年患者，美格鲁特通常作为酶替代疗法的辅助疗法或当酶替代疗法无效时的单一疗法。因此，在应用美格鲁特治疗戈谢病时，需要在医生的指导下合理使用。此外，由于戈谢病是一种遗传性疾病，对于有家族遗传史的患者，应注意预防和早期发现病情。 参考文献： Chien YH, Peng SF, Yang CC, Lee NC, Tsai LK, Huang AC, Su SC, Tseng CC, Hwu WL. Long-term efficacy of miglustat in paediatric patients with Niemann-Pick disease type C. J Inherit Metab Dis. 2013 Jan;36(1):129-37. doi: 10.1007/s10545-012-9479-9. Epub 2012 Apr 5. PMID: 22476655. 相关热文推荐：戈谢病新药美格鲁特(zavesca)的临床疗效？