美格鲁特(Miglustat)2024年的价格美格鲁特(Miglustat)截止到2024年1月4日还没有在中国大陆地区上市，目前了解到的价格如下：美格鲁特(zavesca)土耳其版规格100mg*84粒，价格大概是13000元左右一盒，但价格受多种因素影响不固定。美格鲁特(Miglustat)的适应症和作用美格鲁特(Miglustat)是一种口服神经酰胺葡萄糖基转移酶抑制剂，可防止戈谢病患者中发生的葡萄糖脑苷脂溶酶体积累。在针对 1 型戈谢病患者的非对照试验中，美格鲁特(Miglustat)（50 或 100 毫克，每日 3 次）持续 6-12 个月显著降低基线肝脏和脾脏体积。美格鲁特(Miglustat)的治疗效果酶替代疗法（ERT）对戈谢病骨病（GD）的影响有限，可能需要长达 8 年的时间才能显现出来。美格鲁特(Miglustat)是一种葡萄糖酰胺合成酶抑制剂，可能会对戈谢病骨病产生积极影响。本研究对参加了3项跨国开放标签临床试验的患者在2年观察期内的前瞻性数据进行了汇总分析，这些试验评估了美格鲁特(Miglustat)100毫克TID（目前批准的治疗剂量）的疗效和耐受性。对骨骼表现进行了定性评估，并将其与治疗和脾脏状况联系起来。通过腰椎和/或股骨颈的双能X射线吸收测定法评估美格鲁特(Miglustat)对BMD（骨矿物质密度）的影响。试验结果 分析涉及 72 名患者，其中 41 人（57%）曾接受过 ERT 治疗，20 人（28%）接受过脾切除术。研究开始时最常见的骨相关表现是骨质疏松症（43/63 [68%]名患者）和骨痛（41/65 [63%]名患者）。2 年后，54/65（83%）名患者表示没有骨痛。包括高风险患者（即脾切除患者）在内的所有亚组患者的骨痛减轻程度相当。没有出现新的骨危机、血管性坏死或病理性骨折病例。在每个时间点（第 6、12 和 24 个月），腰椎和股骨颈的 BMD Z 值均比基线有所改善。脾切除患者股骨颈的 BMD Z 值显著增加，骨质疏松患者两个部位的 BMD Z 值也显著增加。结论 对美格鲁特(Miglustat)100毫克TID的3项开放标签研究进行的汇总分析表明，美格鲁特(Miglustat)单药治疗可降低1型GD患者骨痛的发生率并改善骨密度，包括那些有脾切除术和/或骨质疏松症病史的患者。美格鲁特(Miglustat)的用法用量治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者美格鲁特(Miglustat)的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊，每日3次，定期口服。如果漏服一剂药物，应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。部分患者可能因不良反应，如震颤或腹泻，需减量至1粒 100 mg 胶囊，每日1～2次。相关热文推荐：替尔泊肽(替西帕肽)注意事项和禁忌是什么?参考文献Pastores GM, Elstein D, Hrebícek M, Zimran A. Effect of miglustat on bone disease in adults with type 1 Gaucher disease: a pooled analysis of three multinational, open-label studies. Clin Ther. 2007 Aug;29(8):1645-54. doi: 10.1016/j.clinthera.2007.08.006. PMID: 17919546.

截至2024年3月底，美格鲁特并没有在中国上市，患者如果想要购买便宜一点的美格鲁特可以寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。据了解，美格鲁特(zavesca)土耳其版参考价格约在13000~15000元之间。关于美格鲁特美格鲁特是一种针对I型戈谢氏病的特效药物，由美国Actelion Pharms公司研发，并在2003年获得美国FDA批准上市。它通过抑制葡萄糖苷酰鞘氨醇的合成，有效改善因葡萄糖酶脑苷酯酶活性降低引起的病症，为戈谢氏病患者带来新希望。然而，遗憾的是，尽管美格鲁特在国外已经广泛应用，但目前尚未进入中国市场。这可能与药物审批、市场策略及国内对罕见病治疗的认知和需求有关。但随着国内对罕见病治疗的重视和医药市场的开放，美格鲁特等优质药物有望在未来进入中国市场，造福更多患者。更多关于美格鲁特的资讯可以参考：美格鲁特(Miglustat)是什么药？美格鲁特的价格据了解，美格鲁特(zavesca)土耳其版参考价格约在13000~15000元之间。美格鲁特如何购买1、通过海外正规药店购买：患者或家属可以直接联系海外的正规药店，了解美格鲁特的购买详情。请确保选择有良好声誉和合法经营资质的机构，以保证药品的真实性和质量。2、寻找国内海外医疗服务机构：这些机构通常提供专业的医疗服务，包括药品采购。通过与这些机构合作，患者可以获得专业的用药指导，并确保药品的安全性和合法性。需要注意的是，选择机构时要核实其资质和信誉，避免遇到不法分子或买到假药。3、参加临床试验或研究项目：有时，药品制造商会开展临床试验或研究项目，为患者提供免费的药品。虽然这种方式可能具有风险，但如果您符合条件并愿意参与，这也是一个可能的获取美格鲁特的途径。4、了解可能的进口渠道：有时，一些特殊渠道或进口平台可能会有美格鲁特的供应信息。但请注意，这些渠道可能存在一定的风险，因此在购买前务必进行充分的调查和核实。寻找国内海外医疗服务机构购药的大体流程1、咨询与评估：患者或其家属首先向海外医疗服务机构提供详细的病历资料、诊断证明及具体的用药需求。机构的专业团队会仔细评估患者的病历和用药需求，考虑药品的适用性、安全性及合规性，并基于评估结果给出购药建议及可行性方案。2、药品查询与报价：根据患者的购药需求，海外医疗服务机构会进行全球范围内的药品查询，了解目标药品的供应情况、价格及质量等信息。机构会向患者提供详细的药品报价及购买方案，供患者或其家属参考选择。3、签订服务协议与支付：在确认购药方案后，患者或其家属与海外医疗服务机构签订正式的购药服务协议，明确双方的权利和义务。随后，患者根据协议要求完成购药款项的支付，确保资金的安全和合规性。4、药品采购与运输：海外医疗服务机构负责从全球范围内采购目标药品，并确保药品的质量和安全。采购完成后，药品将通过国际物流渠道进行运输，机构会跟踪物流信息，确保药品安全抵达国内。5、药品验收与交付：当药品运抵国内后，海外医疗服务机构会通知患者或其家属进行验收。患者或其家属需核对药品信息、数量及质量，确保与购药协议一致。验收无误后，药品将通过快递或患者自取等方式交付给患者。6、售后服务：海外医疗服务机构通常会提供全方位的售后服务，包括用药指导、药品咨询及可能的退换货服务等。机构会关注患者的用药情况，并提供必要的支持和帮助，确保患者的用药安全和效果。在整个购药流程中，患者应保持与海外医疗服务机构的紧密沟通，及时了解购药进度和可能出现的问题，确保购药过程的顺利进行。同时，患者也应遵守国内关于进口药品的相关规定，确保用药的合法性和安全性。热文推荐：奈妥吡坦是治疗什么的药？