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地夫可特治疗肌营养不良:增加肌肉力量

作者
医学编辑李会
阅读量:164
2022-12-07 15:15

地夫可特治疗肌营养不良增加肌肉力量

地夫可特治疗杜氏肌营养不良症DMD的有效性在研究1中得到证实,这是一项在美国和加拿大进行的为期52周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。研究人群包括 196 名 5 至 15 岁的男性儿科患者,他们有肌萎缩蛋白基因突变的记录,5 岁前出现虚弱,血清肌酐激酶活性至少是正常上限 (ULN) 的 10 倍。

患者随机接受地夫可特(0.9或1.2mg / kg /天),活性对照剂或安慰剂治疗。治疗12周后与安慰剂进行比较。12周后,安慰剂患者重新随机接受地夫可特或活性对照;所有患者继续治疗40周。治疗组之间的基线特征相当。

在研究1中,通过评估基线和第12周之间18个肌肉群平均力量的变化来评估疗效。使用改良的医学研究委员会(MRC)11分制对个人肌肉力量进行分级,分数越高表示力量越大。

地夫可特0.9mg/kg/天剂量组在基线和第12周之间平均肌肉力量评分的变化明显大于安慰剂组(地夫可特0.15VS安慰剂组-0.10)。

地夫可特

地夫可特治疗肌营养不良减慢残疾的进程

在最近的两项杜氏肌营养不良症(DMD)临床试验中描述了接受地夫可特与泼尼松/泼尼松龙与安慰剂治疗的男孩在48周内的疾病进展。

试验纳入了在3期阿塔鲁伦(115人)和他达拉非(116人)试验中接受安慰剂的非卧床DMD男孩。这些试验要求至少6个月的皮质类固醇使用和稳定的基线剂量。使用混合模型估计皮质类固醇使用与48周动态功能变化之间的关联。在一项meta分析中汇总了皮质类固醇组之间的调整差异。

结果:在荟萃分析中,地夫可特治疗的患者与泼尼松龙/泼尼松龙治疗的患者在 6 分钟步行距离内平均下降 28.3 米;仰卧位上升 2.9 秒;4 阶梯攀爬 2.3 秒;北极星动态评估线性评分为 2.9。结论:地夫可特治疗的患者在48周内身体功能下降明显降低。

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参考文献

McDonald CM, Sajeev G, Yao Z, McDonnell E, Elfring G, Souza M, Peltz SW, Darras BT, Shieh PB, Cox DA, Landry J, Signorovitch J; ACT DMD Study Group and the Tadalafil DMD Study Group. Deflazacort vs prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: A meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials. Muscle Nerve. 2020 Jan;61(1):26-35. doi: 10.1002/mus.26736. Epub 2019 Nov 7. PMID: 31599456; PMCID: PMC6973289.

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地夫可特说明书,用途,作用与功效,用法用量,价格?
地夫可特适应症/用途地夫可特适用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)。作用与功效杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病,临床以进行性肌无力、肌萎缩为特点。地夫可特作为一种皮质类固醇,在体内转化为活性代谢物21-去乙酰基地夫可特,可通过增加肌肉强度而增强患者运动功能延长患者丧失自主行走能力时间,提高患者生活质量。地夫可特用法用量1、用药前评估:在开始之前,根据免疫指南进行所有免疫接种。开始使用地夫可特前至少4-6周接种减毒活疫苗或活疫苗。2、推荐剂量:地夫可特的推荐口服剂量约为0.9毫克/千克/天,每天一次。如果使用片剂,四舍五入到最接近的剂量。如果使用口服混悬液,精确到十分之一毫升 (mL)。3、停止:如果已经服用地夫可特超过几天,必须逐渐减少其剂量。用于CYP3A4抑制剂和诱导剂的剂量调整1、CYP3A4抑制剂:当地夫可特与中或强CYP3A4抑制剂合用时,给予推荐剂量的三分之一。例如,与中度或强CYP3A4抑制剂合用时,每日36毫克的剂量将减少至每日12毫克。2、CYP3A4诱导剂:避免与中度或强烈的CYP3A4诱导剂和地夫可特一起使用。剂型和强度一、药片:1、6毫克:白色圆形,一侧凹陷有“6”字样。2、18 毫克:白色圆形,一侧凹陷有“18”字样。3、30毫克:白色椭圆形,一侧凹陷有“30”字样。4、36毫克:白色椭圆形,一侧凹刻“36”字样口服混悬液。二、口服混悬液:22.75 毫克/毫升:白色悬浮液。禁忌症已知对地夫可特或任何非活性成分过敏的患者禁用此药。接受皮质类固醇治疗的患者出现过过敏反应 (包括过敏反应)或任何非活性成分过敏的患者禁用地夫可特。副作用地夫可特最常见的副作用是食欲增加、上呼吸道感染、多毛症、库欣样外观、体重增加、咳嗽、尿频和鼻咽炎、向心性肥胖。副作用处理措施1、上呼吸道感染:患者应多饮水,也可遵医嘱使用抗生素或者抗病毒药物进行治疗。2、体重增加:平时应注意清淡饮食,避免进食油腻食物,治疗期间可监测体重,出现肥胖后及时咨询医生,必要时减少剂量。3、咳嗽:患者可在医生的指导下使用镇咳药物治疗。4、其他不良反应:如果患者出现严重的多毛症、库欣样外观等副作用,应及时咨询医生,在医生的指导下进行处理。药物相互作用1、神经肌肉阻断剂:接受地夫可特并同时接受神经肌肉阻滞药物(如潘库澳治疗的患者发生急性肌病的风险可能会增加。2、中等或强CYP3A4诱导剂:地夫可特与利福平(一种强CYP3A4诱导剂)合用可显著降低 21-desDFZ 的暴露量。避免将强效(如依法韦仑)或中度(如卡马西平、苯妥英)CYP3A诱导剂与地夫可特同时使用。特殊人群用药1、妊娠:只有在潜在益处证明对胎儿的潜在风险合理时,才应在妊娠期间使用皮质类固醇。应仔细观察妊娠期间接受大量皮质类固醇的母亲所生的婴儿是否有肾上腺素减少的迹象。尚无针对孕妇的地夫可特的充分且对照良好的研究来告知药物相关风险。2、哺乳期:全身给药的皮质类固醇出现在人乳中,可能会抑制生长、干扰内源性皮质类固醇的产生或引起其他不良反应。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对地夫可特的临床需求以及地夫可特对母乳喂养的婴儿的任何潜在不良影响一起考虑。3、儿童:地夫可特治疗DMD的安全性和有效性已在2岁及以上的患者中得到证实。但尚未确定本品对2岁以下儿童患者的安全性和有效性。注意事项1、对骨骼的影响:地夫可特可导致骨密度降低,在开始皮质类固醇治疗前,考虑患者的骨质疏松风险。2、胃肠穿孔:患有某些胃肠道疾病(如活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、新鲜肠吻合术和非特异性溃疡性结肠炎)的患者在使用皮质类固醇期间胃肠道穿孔的风险增加。接受皮质类固醇治疗的患者可能会掩盖胃肠道穿孔的症状,如腹膜刺激。如果有可能即将发生穿孔、脓肿或其他化脓性感染,应避免使用皮质类固醇。3、行为和情绪障碍:全身性皮质类固醇可能会出现潜在的严重精神不良反应,包括地夫可特。症状通常在开始治疗的几天或几周内出现,可能与剂量有关。告知患者或护理人员行为和情绪变化的可能性,并鼓励他们在出现精神症状时寻求医疗护理,尤其是在怀疑出现抑郁情绪或自杀意念时。4、内分功能的改变:地夫可特可导致内分泌功能发生严重且危及生命的变化,尤其是长期使用时。监测接受地夫可特的患者在地夫可特停药后是否出现库欣综合征、高血糖和肾上腺功能不全。此外,患有垂体功能减退、原发性肾上腺功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤的患者发生不良内分泌事件的风险可能会增加。药物价格地夫可特德国版6mg*100片一盒售价大概600元。相关热文推荐:奥希替尼治疗对比安慰剂生存率是多少?
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2024-01-19 14:32
地夫可特能提高生存时间吗?
地夫可特能提高生存时间 地夫可特是一种糖皮质类激素,一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明绝大多数没有经过激素治疗的DMD患者,在12岁之前就会失去行动能力,而70%到80%的使用地夫可特的患者,在这个年龄还能够行走。地夫可特的治疗减少了脊柱侧弯的发生和严重性,保护了心脏和肺功能,而对患者心脏的保护,是患者寿命延长的重要的因素。 地夫可特降低死亡风险试验 一项前瞻性队列研究中,我们在9个国家的20个中心招募了2-28岁患有Duchenne型肌营养不良症的男性患者。随访10年。我们比较了9个与疾病相关且具有临床意义的活动性和上肢里程碑的进展情况,比较了未接受糖皮质激素治疗或累计治疗时间少于1个月与1年或更长的治疗。 在两个招募期共招募了440名患者。糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者发生所有疾病进展里程碑事件的时间明显长于治疗不足1个月或从未治疗过的患者。与治疗不足1个月的患者相比,糖皮质激素治疗1年或更长的患者,丧失活动能力里程碑的中位年龄增加2·1-4·4岁,上肢里程碑增加2·8-8·0岁。 与泼尼松或泼尼松龙相比,去甲斑蝥素与三个里程碑丢失时的中位年龄增加2·1-2·7岁有关。45名患者在10年随访期间死亡。39例(87%)死亡归因于已知糖皮质激素使用持续时间的患者的Duchenne型肌营养不良症相关原因。311例糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者中有28例(9%)死亡,而58例无糖皮质激素使用史的患者中则有11例(19%)死亡(比值比0.47)。 解读:在Duchenne型肌营养不良患者中,糖皮质激素(如地夫可特)治疗可降低丧失临床意义的活动能力和上肢疾病进展里程碑的风险,并降低死亡风险。 相关热文推荐:地夫可特治疗肌营养不良:增加肌肉力量 参考文献 McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Duong T, Joyce NC, Hu F, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A, Gordish-Dressman H; CINRG Investigators. Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study. Lancet. 2018 Feb 3;391(10119):451-461. doi: 10.1016/S0140-6736(17)32160-8. Epub 2017 Nov 22. PMID: 29174484.
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2022-12-07 16:11
地夫可特一盒多少片,能吃多久?
地夫可特一盒多少片 地夫可特可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD),可改善肌肉力量、改善定时运动功能、改善肺功能、延缓行走丧失、减少脊柱侧弯手术的需要、延缓心肌病的发作并提高生存率。地夫可特的规格是一盒6mg*100片,据了解,地夫可特德国直邮版6mg*100片的规格价格大概是850元一盒。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定。 地夫可特能吃多久 地夫可特推荐的每日一次剂量约为 0.9 mg/kg/天口服,也就是根据患者的体重来决定服用的剂量。临床试验显示,地夫可特疗效显著,能延长患者的生存期,减轻患者痛苦。使用地夫可特治疗的患者严格按照医生的诊疗建议用药,具体能用多久应根据患者的病情来决定。 一项包括196例5~15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。试验结果显示:12周时,与安慰剂组相比,地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善,并维持到52周。 一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周,试验表明:地夫可特在平均肌肉强度评估方面显着优于安慰剂组。此外,服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。 地夫可特是一种皮质类固醇前药,其活性代谢物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥作用,发挥抗炎和免疫抑制作用。地夫可特在DMD患者中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。 相关热文推荐:德国版地夫可特6mg*100粒价格多少?
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2022-12-07 15:10
德国版地夫可特6mg*100粒价格多少?
德国版地夫可特6mg*100粒是多少钱 地夫可特用于治疗至少2岁的儿童和成人的杜氏肌营养不良症(DMD),是由Marathon制药研发的,通过减少炎症和降低免疫系统的活性起作用。地夫可特于2017年2月在美国上市,据了解,地夫可特德国直邮版6mg*100片的规格价格大概是850元一盒。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定。 地夫可特在国内还没有上市,患者在国内的医院药房还买不到,需要出国购买,但如果患者不方便出国,可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取,可以将药物从海外直邮到家,签订购药合同,保证是正品,既减轻了患者的经济负担,也省去了患者出国购药的麻烦,更多关于获取药物的流程和费用详情可以咨询客服人员,获取药物有保障。 地夫可特的疗效 杜氏肌营养不良症,又称DMD,主要发病原理是Duchenne 基因发生变化或突变而引起的,是一种进展性的肌肉无力病。如果不治疗,患者会在12岁左右失去行走能力,19岁左右因呼吸衰竭而死亡。地夫可特为第三代糖皮质激素,是针对杜氏肌营养不良DMD症这种骨骼肌损害病的首选治疗手段。 地夫可特不能治愈肌肉营养不良,但是可以改善肌肉强度并减慢残疾的进程。地夫可特为患者提供了FDA批准的皮质类固醇选择,可改善DMD患者的生活质量。地夫可特可改善肌肉力量、改善定时运动功能、延缓行走丧失、改善肺功能、减少脊柱侧弯手术的需要、延缓心肌病的发作并提高生存率。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。 相关热文推荐:地夫可特2022价格,多少钱一盒?
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2022-12-07 13:07
最新药讯
伊维菌素乳膏的正确储存方式及疗效
导读:伊维菌素乳膏应常温保存,保存在储存在干燥、阴凉处,避光保存,放到儿童接触不到的地方。伊维菌素乳膏具有抗炎和抗寄生虫的作用,治疗红斑痤疮的效果较好,能够减轻皮损,改善面部红斑。伊维菌素乳膏药物概述伊维菌素乳膏是一种局部用药制剂,用于治疗与酒渣鼻有关的炎性病变。伊维菌素乳膏主要是用于治疗玫瑰痤疮的炎症性病变,特别是丘疹和脓疱型。作用原理目前尚不清楚伊维菌素乳膏如何治疗红斑痤疮,但它确实可以降低炎症和肿胀的程度。专家目前认为红斑痤疮患者的毛孔里生活着一些小螨虫,伊维菌素乳膏可以杀死它们。正确储存方式1、常温储存:伊维菌素乳膏应储存在常温下,推荐储存温度为20°C至25°C,避免极端的温度条件,如过高或过低的温度,可能会影响药物的稳定性和有效性。2、避光保存:伊维菌素乳膏应避免直接阳光照射,以防止光照导致药物成分分解,影响治疗效果。3、密封保存:使用后应确保将乳膏管的盖子拧紧,密封保存,以防止乳膏接触空气中的微生物或水分,导致污染或变质。4、儿童无法触及的地方:应将伊维菌素乳膏放置在儿童无法触及的地方,以避免误食或不当使用。5、原包装内储存:最好将乳膏保存在其原始包装内,因为原始包装通常设计用于保护药物免受光线和湿度的影响。6、有效期内使用:伊维菌素乳膏的有效期为两年,首次开封后6个月内使用,确保在药物的有效期内使用,过期的药物可能效果减弱或产生不良反应。治疗效果伊维菌素乳膏具有抗炎和抗寄生虫的特性,被用于治疗玫瑰痤疮的炎症性病变。它是一种1%的乳膏,并且患者对其治疗耐受性良好。据研究,外用伊维菌素1%乳膏可以安全有效地治疗长达52周。伊维菌素的效果可能与其抗蠕形螨(Demodex)和抗炎活性有关。在一些研究中,伊维菌素乳膏在减轻炎症性病变方面显示出比甲硝唑乳膏更好的效果,并且治疗后的缓解时间也更长。
已帮助人数5人
2024-05-08 18:05
伊维菌素乳膏的正确使用方法及用量
导读:伊维菌素乳膏是一种用于治疗玫瑰痤疮的局部用药制剂,正确使用方法及用量应遵循医生的指导和药品说明书的指示。此药仅限皮肤使用,在面部皮肤薄涂,涂抹药物前需清洗皮肤,每天一次。正确用法及用量伊维菌素乳膏在使用之前,应先清洁局部受影响的皮肤区域。然后将药膏挤出并均匀地涂在病变区域上,确保覆盖所有患处,例如额头、下巴、鼻子等部位。涂抹后应将乳膏留在皮肤上至少8小时,以便于吸收。用药后约8小时,可以用温水或肥皂清洗掉乳膏。如果3个月后局部皮肤没有改善,则应停止治疗。需要注意的是,使用伊维菌素乳膏时应避免接触眼睛、口部和其他黏膜。如果不慎接触到这些区域,应立即用清水冲洗。使用周期通常情况下,伊维菌素乳膏的推荐使用频率是每天一次,患者可在每天睡前使用。治疗周期可能根据医生的建议和患者的具体情况而定,一些研究表明,外用伊维菌素1%乳膏可以安全有效地治疗长达52周。特殊用药人群1、肾功能不全:对于肾功能不全的患者,使用伊维菌素乳膏无需调整剂量。2、肝功能损害:严重肝功能损害的患者应慎用伊维菌素乳膏,以免用药不当加重肝损害。3、老年患者:在老年人群中使用伊维菌素乳膏不需要调整剂量。4、儿科人群:伊维菌素乳膏在18岁以下儿童和青少年中的安全性和有效性尚未确定,没有可用数据,因此一般不推荐用于这个年龄段。5、孕妇和哺乳期妇女:对于孕妇、哺乳期妇女,以及对伊维菌素过敏的患者,使用伊维菌素乳膏的安全性和有效性尚未明确,因此这些特殊人群不适宜使用伊维菌素软膏。6、过敏患者:对伊维菌素或乳膏中任何赋形剂过敏的患者应禁忌使用。
已帮助人数5人
2024-05-08 18:05
瑞司美替罗:非酒精性脂肪性肝炎治疗药物
导读:非酒精性脂肪性肝炎(NASH)发病机制极为复杂,目前尚无标准的治疗方法。瑞司美替罗是一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β激动剂,其在NASH治疗领域为首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物,且安全性和耐受性良好,有望成为第1个FDA批准用于治疗NASH的药物。适应症瑞司美替罗是一种甲状腺激素受体 β 激动剂,用于治疗成人伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。2024年3月14日,它被FDA批准作为首个治疗非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎引起的肝纤维化的药物。药理作用瑞司美替罗是甲状腺激素受体-β (THR-β) 的部分激动剂,甲状腺激素受体-β是肝脏中主要的甲状腺激素受体,通过刺激该受体发挥作用,从而降低肝脏内的甘油三酯水平。肝脏内高水平的脂质与NASH以及肝脏肿胀、纤维化和肝硬化等症状有关。用法用量瑞司美替罗的用量应根据患者的体重决定,体重小于100千克的患者,推荐剂量为80毫克,体重大于等于100千克的患者,推荐剂量为100毫克,每天一次。治疗期间如果患者出现药物的严重不良反应,或者需要与其他药物合用,应及时咨询医生,并在医生的指导下正确使用,患者不可私自使用。注意事项失代偿性肝硬化患者应避免使用瑞司美替罗。如果患者在接受瑞司美替罗治疗期间出现肝功能恶化的体征或症状,应停止使用瑞司美替罗。 此外,将瑞司美替罗与某些其他药物,特别是用于降低胆固醇的他汀类药物,例如吉非罗齐或环孢素等,同时使用可能会导致潜在的显著药物相互作用,因此建议患者使用其他药物前提前咨询医生。
已帮助人数5人
2024-05-08 18:05
瑞司美替罗治疗非酒精性脂肪性肝炎的效果分析
导读:瑞司美替罗是一种用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的药物,它是一种甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。瑞司美替罗在多项临床试验中显示出了积极的疗效,能够显著降低肝脏脂肪含量、减少肝脏炎症和纤维化程度。药物概述瑞司美替罗是一种口服THR-β激动剂,可用于治疗患有中度至晚期肝脏疤痕的成人非酒精性脂肪性肝炎(NASH),但不适用于肝硬化,它应该与饮食和运动一起使用。瑞司美替罗于2024年3月14日获得FDA批准,是第一个被批准用于NASH的药物。非酒精性脂肪性肝炎NASH是非酒精性脂肪肝疾病进展的结果,随着时间的推移,肝脏炎症会导致肝脏疤痕和肝功能障碍。NASH通常与其他健康问题有关,例如高血压和2型糖尿病。据至少一项估计,美国大约有6-800万人患有NASH并伴有中度至重度肝脏疤痕,而且这一数字预计还会增加。瑞司美替罗是甲状腺激素受体的部分激活剂,在肝脏中激活该受体可减少肝脏脂肪积累。临床试验在一项对966名活检确诊NASH成人进行的3期临床试验中,52周后,NASH消退且纤维化未恶化的比例为25.9%(80毫克剂量)和 29.9%(100毫克剂量),而安慰剂为9.7%纤维化阶段范围为F1B至F3。此外,24.2%(80mg) 和25.9%(100mg)的患者纤维化程度改善了至少一个阶段,且NAFLD活动评分没有恶化。与安慰剂组的0.1%相比,LDL水平也降低了13.6%(80mg)和16.3%(100mg)。另一项研究显示,12个月时,肝活检显示,与接受安慰剂的受试者相比,接受瑞司美替罗治疗的受试者中NASH得到缓解或肝脏疤痕得到改善的比例更高。接受80毫克瑞司美替罗治疗的受试者中,共有26%至27%的受试者和接受100毫克瑞司美替罗治疗的受试者中,有24%至36%的NASH得到缓解且肝脏疤痕没有恶化,而接受80毫克瑞司美替罗治疗的受试者中,这一比例为9%至13%。
已帮助人数4人
2024-05-08 18:04
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