膀胱癌首款靶向药厄达替尼获批上市！

靶向治疗是一种疗效确切、耐受性较好的新型治疗模式,特别在实体恶性肿瘤的治疗中已取得较好的效果满。因此,针对晚期或转移性膀胱癌的靶向抑制剂是目前该领域的研究热点之一。经过先期大量的研究,终于在2019年4月12日美国FDA加速批准了用于治疗成年患者局部晚期和转移性膀胱癌的首个靶向抑制剂厄达替尼( erdafitinib,商品名: Balversa)。厄达替尼是首个针对转移性膀胱癌患者成纤维细胞生长因子受体( FCFR)基因改变的个体化治疗药物,可通过靶向FCFR的遗传改变调节细胞生长和分裂。

膀胱癌是泌尿系统中发病率最高的恶性肿瘤，我国膀胱癌的发生率呈现逐年增高的趋势,位于肿瘤所致死亡风险的第8位。在膀胱恶性肿瘤中，尿路上皮细胞恶性肿瘤占95%以上,而其中又以移形细胞癌发生风险最高。

厄达替尼获FDA批准上市是基于一项多中心、开放标签单臂Ⅱ期临床研究( BLC2001，NCTO2365597) 。入组的患者至少经过一线化疗,同时允许入组经免疫治疗的受试者。试验纳入87例受试者,客观缓解率达到了32.3%[全缓解率(CR)2.3%,部分缓解率(PR) 29.9% ]。在2018年ASCO公布的结果显示经过11个月的随访,21.2%的受试者依然在进行厄达替尼治疗,中位无进展生存期(PFS)为5.5个月( 95% CI:4.2 ~6.0),中位总生存期(OS)为13.8个月( 95% CI: 9.8-NE)。值得注意的是研究中22名受试者曾接受过抗PD-L1/PD-1免疫治疗,先前的客观响应率仅5% ,而对厄达替尼的客观响应率达到59%。

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