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祛铁药物地拉罗司,极大提高了患者生存质量和远期疗效

作者
郭药师
阅读量:460
文章来源:医伴旅
2025-01-18 10:20:39

地拉罗司是一种铁螯合剂,用于治疗2岁及以上患者输血引起的慢性铁超负荷。该指征在加速批准下基于肝铁浓度和血清铁蛋白水平的降低而得到批准。这种适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中临床获益的验证和描述。祛铁药物地拉罗司,极大提高了患者生存质量和远期疗效。尚未进行地拉罗司在骨髓增生异常综合征(MDS)和由于输血的慢性铁超负荷的患者中的受控临床试验。地拉罗司与其他铁螯合疗法一起使用时的安全性和有效性尚未确定。

选取58例重型β-地中海贫血铁过载患儿作为此次研究的对象,采用随机数字表法将其分为对照组和观察组,每组29例。给予对照组患儿去铁胺治疗,给予观察组患儿地拉罗司治疗,治疗时间为6个月,对比两组患儿经过不用治疗方案之后的临床效果、心脏和肝脏磁共振成像(MRI)T2*检查结果。

结果在经过6个月的治疗之后,观察组患儿的治疗效果显著优于对照组。两组总有效率比较差异无统计学意义(P>0.05)。其中,观察组总控制率为96.55% ,高于对照组72.41% ,两组数据之间差异统计学意义(P<0.05);观察组患儿的心脏(39.65±13.57)ms ,肝脏(8.37±2.84)ms'T2*数据值显著比对照组心脏(31.56±12.49 )ms ,肝脏(3.84+2.01 )ms高,两组数据之间存在明显差异有统计学意义(t=3.398,P-0.001;t=10.085,P-0.000)。

结论将地拉罗司应用于重型β-地中海贫血.铁过载的治疗中具有良好的效果,其临床效果显著高于去铁胺,去铁效果较好,对患儿身体的恢复有极大的促进作用,值得被广泛运用和推广。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。

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