卡博替尼可明显延长甲状腺髓样癌患者总生存期

卡博替尼（XL184）拥有高达9个靶点，分别是MET、VEGFR1、VEGFR 2、VEGFR 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT，远超现有靶向药物所包含的靶点数，因而具备治疗多种癌症的广泛有效性。卡博替尼被称为靶向药物中的“万金油”。作为一款广谱抗癌药物，卡博替尼于2012年首获FDA批准用于治疗甲状腺髓样癌(MTC)患者，2016年获批用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者，2017年、2019年分别获批用于治疗晚期肾癌、晚期肝细胞癌患者。

针对330例转移MTC患者，开展了一项国际、多中心、随机、双盲、对照试验评估卡博替尼（cabozantinib）的安全性和疗效。临床试验显示，卡博替尼可明显延长甲状腺髓样癌患者总生存期。

患者纳入研究前14个月内，需要由独立放射学评审委员会(IRRC)(89%)或经主治医生(11%)确认患者有疾病活动进展的证据。患者被随机(2∶1) 接受cabozantinib 140mg (n=219)或安慰剂(n = 111)口服每天1次，直至经主治医生确定肿瘤发展或毒性不能耐受而停止。按年龄(≤65岁或＞65岁)和以前使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)(是或否) 随机分层。卡博替尼（XL184）治疗组患者的中位无进展生存期达11.2 个月，而相应的安慰剂组只有4个月。cabozantinib组与安慰剂组相比无进展生存期延长了75%，超过了原来的实验设计预期值。

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