博舒替尼是一种强效的蛋白激酶Src/Abl双重抑制剂,博舒替尼用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药,或不耐受的费城染色体阳性(Ph+)慢性髓细胞白血病(CML)慢性期、加速期和急变期(急粒变和急淋变)成年患者。今天来了解一下博舒替尼治疗慢性髓系白血病的效果。
博舒替尼 的安全性和博舒替尼疗效由博舒替尼单一临床试验评估,博舒替尼这项试验包括 546 名成人慢性期、加速期或急变期 CML 患者。所有患者均曾接受过伊马替尼治疗,或者在达沙替尼或尼洛替尼治疗之后接受伊马替尼治疗,或者不能耐受前述方法的副作用,且疾病进一步恶化。试验中的所有患者均接受 博舒替尼 治疗。
慢性期 CML 患者的博舒替尼疗效通过博舒替尼治疗的第一个 24 周出现主要遗传学缓解(MCyR)的患者数量确定。结果显示,博舒替尼24 周后 34% 的曾接受过伊马替尼治疗的患者达到 MCyR。所有达到 MCyR 的患者中,52.8% 的患者的反应持续了至少 18 个月。在那些之前达沙替尼或尼洛替尼治疗(失败)后使用伊马替尼治疗的患者中,大约 27% 的人在治疗的第一个 24 周达到了 MCyR。所有达到 MCyR 的患者中,51.4% 的人持续了至少 9 个月。
在之前至少使用过伊马替尼治疗的加速期 CML 患者中,在博舒替尼治疗的第一个 48 周,33% 的患者血细胞计数恢复到正常范围(完全血液学缓解),55% 患者达到没有出现过多白细胞的正常血细胞计数(整体血液学缓解)。同时,15% 和 28% 的急变期 CML 患者分别达到完全血液学缓解和整体血液学缓解。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203341