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地拉罗司与去铁酮片两者在药物适应症、用法用量、不良反应、药物治疗效果等方面存在不同，患者可在医生的指导下选择用药。 药物适应症 地拉罗司(Deferasirox)是一种口服三叉戟铁螯合剂，用于减少铁超载，适用于6岁以上的地中海贫血症患者，由于经常输血（每个月提供的浓缩红血球为7 ml/kg或更高）而引起的慢性铁超载。而去铁酮片主要是对β-地中海贫血、含铁血黄素沉积等疾病有一定的疗效，同时还能起到防止骨髓发育不良和血色素沉着的作用。 用法用量 地拉罗司需要用水、橙汁、苹果汁完全混合后服用，不可吞服或者咀嚼服用。每天一次，空腹服用，应在每天大致相同的时间服用。残余的药物需要再加入少量的苹果汁或橙汁、水混匀后服用。不建议将药物溶于碳酸饮料、牛奶中，以免引起泡沫，导致分散速度减慢。 去铁酮片需要口服，用水整片吞服。口服50mg／(kg·d)对于治疗β-地中海贫血疗效明显。每天1g，1天服用3次，对于铁血黄素沉积症具有较好的疗效。 不良反应 地拉罗司最常见的不良反应为胃肠道功能紊乱，主要表现为呕吐、恶心、腹痛、腹泻，患者还可出现鼻咽炎、咳嗽、流感、蛋白尿、咽喉疼痛、皮疹、轻度的非进行性血清肌酐升高。这些反应通常具有剂量依赖性，一般为一过性的，大多数患者即使继续治疗也能缓解不适症状。 而去铁酮片没有明显的副作用，可能会引起胃肠道不适、轻度的粒细胞缺乏症以及锌缺乏、关节疼痛。 药物治疗效果 地拉罗司用于伴有铁过载的再生障碍性贫血患者，祛铁效果显著，且耐受性好，未出现严重不良反应。去铁酮片具有补铁、益气的作用，对于地中海患者来说治疗效果明显。

5月8日是第30个世界地贫日，主题是“防控地贫，重在筛查”。在中国，人群发病率高达10%左右，以我国南方各省最为常见。本文整理了7种已经上市的β地中海贫血的药物和疗法，一起来随小编看看吧！ β地中海贫血 地中海贫血分为β地贫、α地贫、δβ地贫和δ地贫，其中以β地贫和α地贫最为常见。β地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指由于β球蛋白基因缺陷，导致β珠蛋白链的合成受部分或完全抑制，从而引起β地中海贫血。其通常在临床上分为三型：轻型一般没有症状或有轻度的贫血伴有轻度的脾大；中间型呈现中度贫血，脾大，少数患者可以有轻度的骨骼改变，性发育延迟；重型患者可以出现贫血进行性加重，伴有黄疸及肝脾肿大等。 β地中海贫血药物汇总 1.罗特西普 罗特西普（Reblozyl）于2019年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是第一也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者。 罗特西普与未成熟晚期红细胞膜上特定的TGF-B超家族配体结合，抑制体内异常升高的信号传促进晚期红细胞成熟并释放至外周血，因此可通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。但是需要注意的是，在每次给药前评估血红蛋白的水平；评估妊娠状态(在有生殖潜力的女性中)；监测血压；监测是否有血栓栓塞的迹象。 2.Mitapivat Agios制药2月17日宣布，美国FDA批准PYRUKYND(Mitapivat)用于治疗患有丙酮酸激酶(PK)缺乏症的成人溶血性贫血。这是首创的口服丙酮酸激酶激活剂，也是首个获批的针对该疾病的疾病修饰疗法。 Mitapivat 是口服具有活性的变构丙酮酸激酶(PK)激活剂，用于治疗丙酮酸激酶缺乏的β地中海贫血。《The Journal of clinical investigation》上的一项研究表明，在β地中海贫血的Hbbth3/+小鼠模型中，经口服给予Mitapivat可改善Hbbth3/+小鼠的无效红细胞生成和贫血，进而研究了红细胞生成、溶血、贫血、铁超负荷的影响以及其中涉及的机制，为进一步治疗地中海贫血的临床试验提供了有力的科学依据。 3.地拉罗司 地拉罗司（deferasirox）是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用。在欧洲它被推荐作为 6 岁以上β地中海贫血铁过载患者的一线用药。 地拉罗司是一种是一种三齿配体，以2:1的比率高亲和力结合铁，两个地拉罗司分子结合1个铁原子。对铁或三价铁离子均有很强的选择性。地拉罗司通过结合三价铁，形成稳定的复合物，通过肾脏排出，从而治疗铁中毒。同时，它也具有抗真菌、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等作用；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 4.塞替派 塞替派（Thiotepa）主要用于乳腺癌、卵巢癌、癌性体腔积液的腔内注射，以及膀胱癌的局部灌注等，但鲜为人知的是，其与高剂量白消安和环磷酰胺联合使用，还可作为β地中海贫血儿童患者异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的预处理方案，降低移植排斥的风险。目前塞替派已被用于多种淋巴造血系统疾病的治疗，包括异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理、自体造血干细胞移植（auto-HSCT）预处理、原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）和多种淋巴造血系统疾病的化疗等。 2007年一项研究采用含有塞替派的减低强度预处理（RIC）方案治疗3度β地中海贫血儿童患者，结果显示，加入塞替派可明显降低急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率。 5.去铁酮 去铁酮于1999年在欧盟首次获批，是继甲磺酸去铁胺在欧洲上市30年后首个被批准的同类药物，如今本品已在40多个国家获批，由Apotex Inc.公司生产。2005年，欧盟药物评审委员会批准了口服去铁酮新适应证的扩充，用于不适宜输注去铁胺或去铁胺输注治疗未能充分显效的重症地中海贫血症患者，治疗这些患者的铁超负荷。 去铁酮(Deferiprone)是唯一口服有活性的铁螯合剂，其主要成分为3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮。通过以3：1的摩尔比结合铁，从而去除体内多余的铁，因此可用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。 6.Betibeglogene autotemcel 针对β地中海贫血的基因疗法——Zynteglo（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月获得美国FDA批准。此疗法可显著降低患者的输血需求，给患者带来了更多治疗选择。 Betibeglogene autotemcel是一种一次性治疗的体外基因疗法，从患者体内分离出CD34+造血干细胞，然后在体外利用慢病毒载体（BB305），将经修饰的血红蛋白β链基因（HbAT87Q）导入造血干细胞，再重新回输到患者体内，从而实现患者红细胞中正常β珠蛋白特异性高表达，最终减轻贫血和减少输血依赖。 7.磷酸芦可替尼 磷酸芦可替尼（Ruxolitinib Phosphate）属于 JAK1/JAK2抑制剂，其有望通过阻断促红细胞生成素信号转导减少无效造血。但目前该药用于β地中海贫血的研发阶段仍处于临床Ⅱ期。但我们相信，在不久的将来磷酸芦可替尼将会为广大深受地中海贫血的患者带来新的希望！ 全球首个红细胞成熟剂罗特西普的出现带来了“脱贫”的希望，通过促进晚期红细胞生成，有效减轻成人β-地贫患者的输血负担。赖永榕教授介绍道，罗特西普是一种人工设计的融合蛋白，作用于红细胞成熟的晚期（红系成熟）阶段，通过与特定TGF-β超家族配体结合，从而减少β-地贫患者红细胞前体中异常的Smad2/3通路信号传导，解除该通路对红细胞成熟的抑制，产生促进红细胞成熟的效果。 参考文献 [1]https://www.tsbiochem.com/compound/mitapivat [2]https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5OTA3MzIwMA==&mid=2649816936&idx=1&sn=bcde754dafc7cad0d1d8a4448a87fff9&chksm=bec55bb789b2d2a1520bc068bed58f18d2dd4b4ce8741db1ecd0e557b0cf48180446be4e2b44&scene=27 [3]智慧芽新药情报库https ://synapse.zhihuiya.com/drug-list?query_id=3ed3ab9c-9b1c-43f 3-8155-0189aafeaa70

地中海贫血是一种常染色体隐性的遗传病，重型的地中海贫血患者必须进行长期且多量的规范性输血,以此来维持身体的基本发育和正常生活,每个月需要对患者输血1U以上的浓缩红细胞,每年输血100 U以上,其每年的输血费用和除铁费用较高,达3万元左右,高额的费用对于一般的家庭来讲难以承受。该病还会因为铁沉积于身体各脏器而引发各种并发症，如肝硬化、身材矮小、糖尿病、食欲不振,肝脾日益肿大、生长发育停滞等,严重者不能长期存活。迄今为止临床常用的驱铁剂为去铁胺，去铁酮以及地拉罗司,去铁酮不良反应发生率极高，不适用于幼儿，去铁胺治疗时间过长,需皮下或者静脉不断给药,导致儿童用药依从性较低,而地拉罗司依从性良好，每天仅需要口服一次,是被EMA批准的大于等于六岁地中海贫血患者所导 致铁过载的一线用药。那么，地拉罗司都有什么副作用,伤肝肾吗？ 地拉罗司都有什么副作用 地拉罗司的副作用：鼻咽炎、蛋白尿、发火、头痛、鼻炎、疲劳、流感、皮疹、咽喉疼痛、呕吐、血清肌酐增加、关节痛、荨麻疹、ALT增加、腹痛、呼吸道感染、支气管炎、耳部感染、咳嗽、腹泻、恶心、背痛、急性扁桃体炎等。 地拉罗司伤肝肾吗 在使用地拉罗司分散片的时候可能会出现一下副作用。第一就是消化系统症状，腹泻，呕吐，腹痛，食欲不振，第二就是过敏症状，皮疹，荨麻疹，瘙痒等症状。第三就是引起肝肾功能的损伤，不过患者不需要紧张，只需要前往医院做个系统的检测，再由医生给出相应的处理方法即可。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：恩瑞格吃多久铁才会降,去铁效果明显吗？

地拉罗司分散片为新型口服驱铁剂，是由瑞士诺华制药公司研究开发的。地拉罗司于2005年获美国 FDA 批准上市，是被批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2013年地拉罗司又获FDA批准新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者的慢性铁过载治疗。 那么，地拉罗司副作用有哪些？ 咽喉疼痛、流感、皮疹、血清肌酐增加、腹痛、恶心、呕吐、腹泻、蛋白尿、发火、头痛、咳嗽、鼻咽炎、呼吸道感染、支气管炎、关节痛、背痛、荨麻疹、鼻炎等是地拉罗司主要的副作用，患者用药期间注意自身反应，按时按量服用药物，不可随意增加或者减少药物剂量，以免产生不耐受反应，影响原有病情。用地拉罗司期间注意患者视觉或听觉可能会有影响；本品应在餐前30分钟服用并且应在每日相同时间服用。 那么，地拉罗司疗效怎么样？ 试验显示，入组的23例重型β-地贫患者，接受地拉罗司之后，本品能维持患者铁过载处于平衡状态，服药剂量的增加，≥30 mg·kg-1·d-1的地拉罗司能使患者铁过载达到负平衡状态，治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义。另一项试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司。其中173例接受治疗。36.5％的患者完成3年的治疗；36.7％的患者完成了2年治疗；53％的患者完成12个月的治疗，其平均血清铁蛋白下降23％。地拉罗司可使部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善，可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：地拉罗司分散片可以长期吃吗？地拉罗司需要注意什么？