全部名称
耐而赞、Nexviazyme、注射用艾夫糖苷酶α、avalglucosidase alfa、阿糖苷酶α
适应人群
1岁及以上确诊为晚发型庞贝病(溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)的患者,包括成人和儿童(1-17岁);不适用于婴儿型庞贝病(IOPD),且1岁以下婴儿的安全性和有效性尚未确立。[ 详情 ]
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阿糖苷酶α为溶酶体糖原特异性水解酶,适用于1岁及以上晚发型庞贝病(溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的治疗,通过补充外源性GAA促进溶酶体内糖原降解,改善疾病相关症状。
与同类药物相比,阿糖苷酶α在改善肺功能和运动能力方面显示更优趋势,且从阿糖苷酶α转换为阿糖苷酶α的患者仍能观察到疗效提升。
参考资料: FDA说明书更新于2023年9月15日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761194
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