阿糖苷酶α(NEXVIADYME)是一种水解溶酶体糖原特异性酶替代疗法，通过重组人酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的活性，靶向降解溶酶体内积聚的糖原。其作用机制依赖于酶表面的甘露糖-6-磷酸(M6P)修饰，通过与细胞膜上的M6P受体结合，促进酶内化至溶酶体并催化糖原分解为葡萄糖。

药品称呼

通用名：阿糖苷酶α(NEXVIADYME)

商品名：NEXVIAZYME

适应靶点

溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)，靶向降解溶酶体内积聚的糖原。

适应症和适应人群

适应症：1岁及以上晚发型庞贝病(GAA缺乏症)患者的酶替代治疗。

适应人群：儿童(≥1岁)及成人患者，不适用于婴儿型庞贝病(IOPD)。

规格与性状

规格：100mg*1瓶/盒。

剂型：白色至淡黄色粉末，单剂量玻璃瓶装。

主要成分

活性成分：avalglucosidase alfa-ngpt(100mg/瓶)。

辅料：甘氨酸(200mg)、L-组氨酸(10.7mg)、甘露醇(200mg)等。

pH值：6.2(复溶后)。

用法用量

1、给药途径

阿糖苷酶α需静脉输注，每两周一次。

2、剂量方案

体重≥30kg患者：20mg/kg(按实际体重计算)。

体重＜30kg患者：40mg/kg(按实际体重计算)。

3、输注速率调整

初始输注：从1mg/kg/h开始，每30分钟逐步增加至3mg/kg/h、5mg/kg/h、7mg/kg/h，全程约4-7小时。

后续输注：可选择加速方案(最高10mg/kg/h，全程约5小时)。

4、复溶与稀释

每瓶用10mL无菌注射用水复溶，终浓度10mg/mL。

用5％葡萄糖注射液稀释至总输注体积(根据体重调整，如5-9.9kg患者稀释至100mL)。

复溶液需在24小时内稀释，稀释液需在9小时内使用。

5、特殊人群

心/肺功能不全患者：需加强生命体征监测，避免液体负荷过重。

不良反应

1、常见不良反应(发生率＞5％)

头痛(22％)、疲劳(18％)、腹泻(12％)、恶心(12％)、关节痛(10％)、头晕(10％)。

2、严重不良反应

超敏反应/过敏反应(发生率4％)：胸痛、低血压、舌水肿、荨麻疹。

输液相关反应(发生率34％)：呼吸困难、皮疹、发热。

注意事项

超敏反应：输注时需配备急救设备，严重反应需立即停药并给予抗过敏治疗。

输液相关反应：轻中度反应可暂停或减速输注，严重反应需永久停药。

心/肺功能风险：液体负荷过重可能诱发急性心肺衰竭，需密切监测生命体征。

免疫原性：抗药抗体(ADA)可能增加输液反应风险，高滴度ADA患者需谨慎。

特殊人群用药

妊娠：动物研究显示高剂量可能致胚胎丢失，人类数据有限，需权衡风险。

哺乳期：尚不明确是否经乳汁分泌，治疗期间不建议哺乳。

儿童：1岁以上患者安全性和有效性已证实，1岁以下数据不足。

老年人：无需调整剂量，但需注意合并症风险。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

尚不明确。

药物过量

无明确过量报道。若发生，可能加重超敏反应或心肺负荷，需对症支持治疗。

药代动力学

吸收：血浆峰浓度(C＜sub＞max＜/sub＞)约259µg/mL(20mg/kg剂量)。

分布：表观分布容积3.4L。

消除：半衰期1.6小时，清除率0.9L/h。

代谢：经蛋白水解途径降解为小肽。

贮存方法

未开封：2°C–8°C冷藏，禁止冷冻。

复溶/稀释液：冷藏保存≤24小时，稀释后需9小时内使用。

研发公司

法国赛诺菲(法国sanofi)