阿糖苷酶α（avalglucosidase alfa-ngpt）是一种水解溶酶体糖原特异性酶替代疗法，通过重组人酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的活性，靶向降解溶酶体内积聚的糖原。其作用机制依赖于酶表面的甘露糖-6-磷酸（M6P）修饰，通过与细胞膜上的M6P受体结合，促进酶内化至溶酶体并催化糖原分解为葡萄糖。

阿糖苷酶α（avalglucosidase alfa-ngpt）适用于治疗1岁及以上晚发型庞贝病（GAA缺乏症）患者，可改善运动功能及呼吸能力。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。

药品称呼

通用名：avalglucosidase alfa-ngpt（阿糖苷酶α）

商品名：NEXVIAZYME®

适应靶点

溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），靶向降解溶酶体内积聚的糖原。

适应症和适应人群

适应症：1岁及以上晚发型庞贝病（GAA缺乏症）患者的酶替代治疗。

适应人群：儿童（≥1岁）及成人患者，不适用于婴儿型庞贝病（IOPD）。

规格与性状

剂型：冻干粉针剂，白色至淡黄色粉末，单剂量玻璃瓶装。

规格：每瓶含100 mg阿糖苷酶α。

主要成分

活性成分：avalglucosidase alfa-ngpt（100 mg/瓶）。

辅料：甘氨酸（200 mg）、L-组氨酸（10.7 mg）、甘露醇（200 mg）等。

pH值：6.2（复溶后）。

用法用量

1、给药途径

阿糖苷酶α需静脉输注，每两周一次。

2、剂量方案

体重≥30 kg患者：20 mg/kg（按实际体重计算）。

体重＜30 kg患者：40 mg/kg（按实际体重计算）。

3、输注速率调整

初始输注：从1 mg/kg/h开始，每30分钟逐步增加至3 mg/kg/h、5 mg/kg/h、7 mg/kg/h，全程约4-7小时。

后续输注：可选择加速方案（最高10 mg/kg/h，全程约5小时）。

4、复溶与稀释

每瓶用10 mL无菌注射用水复溶，终浓度10 mg/mL。

用5％葡萄糖注射液稀释至总输注体积（根据体重调整，如5-9.9 kg患者稀释至100 mL）。

复溶液需在24小时内稀释，稀释液需在9小时内使用。

5、特殊人群

心/肺功能不全患者：需加强生命体征监测，避免液体负荷过重。

不良反应

1、常见不良反应（发生率 ＞5％）

头痛（22％）、疲劳（18％）、腹泻（12％）、恶心（12％）、关节痛（10％）、头晕（10％）。

2、严重不良反应

超敏反应/过敏反应（发生率4％）：胸痛、低血压、舌水肿、荨麻疹。

输液相关反应（发生率34％）：呼吸困难、皮疹、发热。

注意事项

超敏反应：输注时需配备急救设备，严重反应需立即停药并给予抗过敏治疗。

输液相关反应：轻中度反应可暂停或减速输注，严重反应需永久停药。

心/肺功能风险：液体负荷过重可能诱发急性心肺衰竭，需密切监测生命体征。

免疫原性：抗药抗体（ADA）可能增加输液反应风险，高滴度ADA患者需谨慎。

特殊人群用药

妊娠：动物研究显示高剂量可能致胚胎丢失，人类数据有限，需权衡风险。

哺乳期：尚不明确是否经乳汁分泌，治疗期间不建议哺乳。

儿童：1岁以上患者安全性和有效性已证实，1岁以下数据不足。

老年人：无需调整剂量，但需注意合并症风险。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

尚不明确。

药物过量

无明确过量报道。若发生，可能加重超敏反应或心肺负荷，需对症支持治疗。

药代动力学

吸收：血浆峰浓度（C＜sub＞max＜/sub＞）约259 µg/mL（20 mg/kg剂量）。

分布：表观分布容积3.4 L。

消除：半衰期1.6小时，清除率0.9 L/h。

代谢：经蛋白水解途径降解为小肽。

贮存方法

未开封：2°C–8°C冷藏，禁止冷冻。

复溶/稀释液：冷藏保存≤24小时，稀释后需9小时内使用。

研发公司

Genzyme Corporation（现属赛诺菲集团）