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替拉曲可作为甲状腺激素受体激动剂,主要应用于单羧酸转运蛋白8(MCT8)缺乏相关疾病,临床使用需要严格限定适用范围,不可随意拓展用药场景。
用于成人以及儿童单羧酸转运蛋白8(MCT8)缺乏症,又称Allan‑Herndon‑Dudley综合征,治疗该疾病引发的外周甲状腺毒症。药物可绕开缺陷转运蛋白作用于靶组织,降低循环T3水平,改善外周甲状腺毒症带来的各类临床体征。
覆盖从低龄儿科患者到成人全部确诊MCT8基因功能缺失突变人群,不受年龄上限约束;临床试验纳入10月龄婴幼儿至成年受试者,证实不同年龄段均可从规范滴定给药中获得临床获益。
不推荐将替拉曲可用于原发性甲状腺功能减退症治疗。该药物作用机制并不适配原发甲减病理,盲目使用无法纠正甲状腺激素不足,还会带来心动过速、多汗等甲状腺毒症安全风险。
替拉曲可仅针对特定基因缺陷所致外周甲状腺毒症,临床医生需要完成基因与内分泌检测确认诊断后,方可启动药物干预。
参考资料: FDA说明书获批于2026年9月28日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=220963

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