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培戈维利酶(Pegvaliase)适用于年龄在12岁及以上的成人及儿科苯丙酮尿症(PKU)患者,用于降低这些患者经现有饮食或药物管理手段后,血苯丙氨酸浓度仍无法控制的水平。
适用于年龄在12岁及以上的苯丙酮尿症(PKU)患者。
患者在使用现有的饮食或药物管理手段后,血苯丙氨酸浓度仍高于600µmol/L。
通过替代体内缺乏或功能缺陷的苯丙氨酸羟化酶(PAH),有效降低并控制血液中的苯丙氨酸浓度,改善患者的代谢状态和长期预后。
治疗须在具备PKU管理经验的医疗专业人员指导下进行,在用药期间结合饮食调整,定期监测血苯丙氨酸水平。
参考资料: FDA说明书获批于2026年2月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761079

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