全部名称
培戈维利酶、Pegvaliase、Palynziq
适应人群
适用于年龄在12岁及以上的成人及儿科苯丙酮尿症患者,用于降低这些患者经现有管理手段仍无法控制的血苯丙氨酸浓度(>600μmol/L)。[ 详情 ]



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培戈维利酶(Pegvaliase)属于风险管控类特殊处方制剂,海外地区执行严格的准入管理,并非确诊疾病即可直接启用。在启动干预前,需要专科医师完成完整评估,包含过敏风险预判、基线血苯丙氨酸测定,同时落实急救物资的配套准备。
罕见病治疗方案选择,应当优先依托具备代谢疾病诊疗经验的医疗团队开展评估,综合权衡获益与潜在安全隐患。如需进一步信息请向境外机构咨询。
参考资料: FDA说明书获批于2026年2月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761079

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