盐酸依拉米肽(Elamipretide)适用于特定Barth综合征患者，改善肌肉力量。该适应症依据加速审批通道获批，临床获益尚待确证性试验证实。

适应人群

目标疾病：Barth综合征(一种X连锁隐性遗传的罕见病，主要影响男性)。

治疗目标：改善肌肉力量，具体体现为膝伸肌肌力的提升。

适用年龄：成人与儿童患者均可使用。

体重限制：患者体重必须达到30公斤及以上。

审批依据：基于中间临床终点(膝伸肌肌力)的加速批准。

盐酸依拉米肽的适应症范围限定于体重≥30kg的Barth综合征患者，不适用于体重未达标者或新生儿。后续确证性试验将验证临床获益。