盐酸依拉米肽(Elamipretide)的详细说明书：作用与功效,用法用量,副作用,注意事项等

2025年9月，盐酸依拉米肽(Elamipretide)获得美国FDA加速批准上市，成为首个获批用于改善Barth综合征患者肌力的药物。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的适应症

盐酸依拉米肽用于改善体重≥30kg的Barth综合征成人和儿科患者的肌力。

FDA已授予其治疗Barth综合征的孤儿药资格。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的用法用量

1、患者监测

监测患者是否出现超敏反应的体征和症状。

2、给药方法

通过皮下注射给药，提供单患者使用小瓶。

在经过适当培训后，可由患者自行给药或由照护者给药，具体由医疗保健提供者决定，并视需要进行医疗随访。

给药前应目视检查是否有颗粒物和浑浊；若溶液浑浊或存在颗粒物，请勿使用。

每天在同一时间给药。

在腹部（距肚脐至少2英寸）或大腿外侧进行皮下注射，每天轮换注射部位。

请勿注射到皮肤触痛、发红或变硬的区域，请勿注射到妊娠纹或疤痕处。

请勿在同一注射器中与其他产品混合。

3、剂量

儿科患者

体重≥30kg的儿科患者：每日一次，每次40mg。

成人

每日一次，每次40mg。

4、漏用处理

如果漏用一剂，应跳过该次剂量，并在预定时间接受下一次剂量。请勿使用双倍剂量。

5、特殊人群

肝功能损害

目前尚无具体的剂量建议。

肾功能损害

对于eGFR<30mL/分钟且未接受透析的患者，推荐剂量为每日一次皮下注射20mg。

对于eGFR<30mL/分钟且正在接受透析的成人患者，以及体重≥30kg的肾功能损害儿科患者，尚无足够信息推荐剂量。

轻度至中度肾功能损害，无需调整剂量。

老年患者

目前尚无具体的剂量建议。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的禁忌症

对盐酸依拉米肽或制剂中任何辅料有严重超敏反应。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的注意事项

1、新生儿苯甲醇中毒风险

本品不适用于新生儿，且不适用于静脉给药。

在接受含苯甲醇静脉给药制剂的低出生体重儿（<2500克）和早产儿（胎龄<34周）中，曾报告出现新发或恶化的代谢性酸中毒，并进展为神经毒性和喘息综合征的严重不良反应，包括致死性反应。

导致这些严重不良反应发生的最低苯甲醇暴露量尚未确定。

2、超敏反应

已报告超敏反应，包括需要紧急医疗干预的严重过敏反应。症状包括皮疹、丘疹样皮损和湿疹性皮炎等皮肤表现，以及咳嗽等呼吸道症状。

监测患者是否有超敏反应的体征和症状，如果发生严重超敏反应，应停用盐酸依拉米肽，并给予适当的紧急治疗，包括根据临床需要给予肾上腺素、抗组胺药和皮质类固醇。

经历过严重超敏反应的患者不应再次使用盐酸依拉米肽。

对于轻度至中度皮肤反应，可考虑使用外用皮质类固醇和口服抗组胺药治疗。

如果出现持续性或严重的皮肤反应，应考虑停用盐酸依拉米肽。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的特殊人群用药

1、妊娠

尚无在妊娠女性中的数据来评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。

含有苯甲醇作为防腐剂；由于妊娠期间代谢迅速，胎儿不太可能接触到。

Barth综合征是一种X连锁隐性遗传疾病，通常不影响女性。

2、哺乳

尚不清楚盐酸依拉米肽是否分布至人乳，或该药物是否对母乳喂养的婴儿或乳汁分泌有任何影响。

含有苯甲醇作为防腐剂；由于哺乳期女性代谢迅速，母乳喂养的婴儿不太可能接触到苯甲醇。

应考虑母乳喂养的发育和健康益处，以及母亲对盐酸依拉米肽的临床需求，和药物或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。

3、儿科使用

已在体重≥30kg的Barth综合征儿科患者中确立安全性和有效性。

在体重<30kg的儿科患者中尚未确立安全性和有效性，本品不适用于新生儿。

4、老年使用

临床研究未纳入年龄≥65岁的患者。

5、肝功能损害

在体外，盐酸依拉米肽不经肝脏代谢。预计肝功能损害不会改变盐酸依拉米肽的药代动力学。

6、肾功能损害

与肾功能正常的患者相比，肾功能损害患者在稳态下的AUC增加。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的不良反应

最常见的不良反应：注射部位反应。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的药物相互作用

不抑制CYP1A、CYP2D6、CYP2E1、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19或CYP3A。不诱导CYP1A2、CYP2B6或CYP3A4。

不抑制有机阳离子转运体2、乳腺癌耐药蛋白、有机阴离子转运体1、有机阴离子转运体3、有机阴离子转运多肽1B1、有机阴离子转运多肽1B3、P-糖蛋白或多药及毒素外排转运体2K。是MATE1的抑制剂。

特定药物

阿司匹林：盐酸依拉米肽（以0.1mg/kg/小时的速率静脉输注4小时，在阿司匹林给药后4小时开始）与阿司匹林（单次650mg剂量）合用，不影响阿司匹林及其代谢物水杨酸的药代动力学，也不影响阿司匹林的抗血小板活性。

氯吡格雷：盐酸依拉米肽（以0.1mg/kg/小时的速率静脉输注4小时，在氯吡格雷给药后4小时开始）与氯吡格雷（单次300mg剂量）合用，不影响氯吡格雷的药代动力学，也不影响氯吡格雷的抗血栓活性。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的作用机制

盐酸依拉米肽(Elamipretide)作为一种线粒体心磷脂结合剂，定位于线粒体内膜，改善线粒体形态和功能。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)的药代动力学

1、吸收

皮下给药后的绝对生物利用度约为92%。血浆浓度在皮下给药后0.5至1小时达到峰值。

2、分布

血浆蛋白结合率为39%。

3、消除

盐酸依拉米肽通过序贯的C末端降解代谢为无活性的代谢物M1（三肽）和M2（二肽）。盐酸依拉米肽及其代谢物经尿液排泄。

在肾功能正常者中，给药后48小时，约100%的给药剂量以盐酸依拉米肽、M1或M2的形式在尿液中回收。

盐酸依拉米肽(Elamipretide)储存

应在2至8ºC下储存，请勿冷冻。首次使用后，可在冷藏条件（2至8ºC）或室温（20至25ºC）下储存。首次开启后8天丢弃。

温馨提示

1、指导患者和照护者如何采用无菌技术配制和给予正确剂量的盐酸依拉米肽。指导患者和照护者在腹部（距肚脐至少2英寸）或大腿外侧进行皮下注射，并每天轮换注射部位。

2、指导患者和照护者不要注射到皮肤触痛、淤青、发红或变硬的部位，并避免注射到疤痕或妊娠纹处。

3、告知患者和照护者，如果出现任何即时超敏反应的体征或症状，应停用盐酸依拉米肽并立即就医。