托珠单抗(tocilizumab)是一种免疫球蛋白IgG1(γ1，κ)子类重组人源化抗-人白介素6(IL-6)受体单抗，有典型的H2L2多肽结构。

罗氏抗治疗的安全性和有效性在两个试验中得到了验证：

一项由112名SJIA（全身型幼年特发性关节炎）患者参与的国际性、多中心、对照试验证实了托珠单抗的安全性和有效性。这些参与者是用非甾体类抗炎药物和类固醇类药物治疗效果不佳或不能适用这些药物的2-17岁SJIA患者，他们每两周接受一次托珠单抗输液或安慰剂输液治疗。

有疗效是指至少改善美国风湿病学会JIA疗效变量的30%，并在改善前七天没有发烧。治疗组85%的患者对托珠单抗有应答，而安慰剂组只有24%。在该项试验的长期随访期间，治疗组出现3例巨噬细胞活化综合征（MAS）。

MAS是儿童全身型炎症疾病的潜在致命并发症，据认为它是由某些免疫细胞的过度活化及增殖引起和为观察托珠单抗对类风湿关节炎(RA)患者的疗效,以及对患者免疫球蛋白、辅助性T细胞水平的影响。选择了RA患者90例,随机分为对照组与观察组,每组45例。

对照组患者接受英夫利西单抗联合甲氨蝶呤治疗方案,观察组患者接受托珠单抗联合甲氨蝶呤治疗方案。两组患者均连续治疗6个月。比较两组患者治疗后的临床疗效;分别检测两组患者治疗前后血清中免疫球蛋白、T辅助细胞-1(Thelper1,Th1)以及调节性T细胞(T Regulatory,Treg)的水平。

结果治疗后,两组患者晨僵、关节压痛及关节肿胀情况均有所好转,且观察组患者的上述症状情况好转程度明显优于对照组(P<0.05)。两组患者血清中IgG及Th1细胞水平均显著降低,且观察组患者血清中2种细胞水平显著低于对照组(P<0.05);而两组患者Treg细胞水平均有明显升高,且观察组Treg水平显著高于对照组(P<0.05)。

结论托珠单抗可有效改善RA患者临床症状,改善患者免疫功能紊乱,具有较好的临床疗效。