2026年11月10日EMDSerono公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Pimjetmi(匹米替尼，pimicotinib)，一种每日一次口服的集落刺激因子-1受体(CSF-1R)抑制剂，作为成人有症状腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的全身治疗药物，适用于手术切除可能导致功能受限加重或严重病变的患者。
Pimjetmi是一种新的每日一次口服全身治疗选择，用于某些有症状TGCT患者
在3期MANEUVER试验中，Pimjetmi显示出早期1且持久2的肿瘤缓解，并在所有临床结局评估中显示出具有临床意义的改善，包括身体功能和疼痛；Pimjetmi已显示出高客观缓解率(ORR)和可管理的安全性特征。
“TGCT患者长期以来面临艰难的治疗决策，因为这种疾病会显著影响他们的日常生活，包括活动能力。”德国达姆施塔特默克集团医疗健康业务首席执行官兼执行董事会成员DannyBar-Zohar表示，“将科学创新转化为对罕见肿瘤患者具有临床意义的进展，是我们公司的战略要务，我们将继续致力于解决重大未满足需求。随着Pimjetmi在美国获批，我们巩固了在罕见肿瘤领域的领导地位和不断增长的产品组合，并为患者及其家庭带来真正的希望。”
TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，发生于关节内或关节周围，导致症状进行性加重，包括疼痛和受累关节活动能力下降，显著影响身体功能，而患者通常为其他方面健康的年轻人群。据报道，多达一半的TGCT患者最初可能被误诊，导致适当疾病管理延迟。3如果不治疗或为复发病例，TGCT可能导致累积性病变以及骨、关节和周围组织的不可逆损伤。
“3期MANEUVER试验结果表明，Pimjetmi可产生持久2的肿瘤缓解，且耐受性特征可管理。”UTMDAnderson癌症医学部肉瘤肿瘤内科医学博士、理学硕士、工商管理硕士、MANEUVER试验研究者VinodRavi表示，“这种疗效和安全性数据的组合，可能通过每日一次的治疗选择满足TGCT患者的需求。”
MANEUVER研究数据支持Pimjetmi获FDA批准，为有症状TGCT患者新增每日一次口服靶向治疗选择
FDA的批准基于全球3期MANEUVER研究的主要结果和长期结果。根据盲态独立审查委员会(BIRC)基于RECISTv1.1的评估，Pimjetmi在第25周客观缓解率(ORR)方面较安慰剂显示出统计学显著改善(56%vs安慰剂3%；p<0.0001)。Pimjetmi还在与患者日常生活相关的次要终点方面较安慰剂显示出具有临床意义且统计学显著的改善，包括相对关节活动度(p=0.0003)、身体功能(p=0.0074)和疼痛(p<0.0001)。
“TGCT可通过持续疼痛、肿胀和关节功能丧失深刻影响患者日常生活。”LifeRaftGroup项目TGCTSupport的SydneyStern博士、理学硕士表示，“对于不太可能仅从手术中获益的有症状患者，仍需要可耐受且有效解决疾病负担、缩小TGCT并改善疼痛和功能的治疗选择。”
Pimjetmi的申请在ProjectOrbis下审评，这是FDA肿瘤卓越中心的一项国际倡议。ProjectOrbis合作伙伴的申请审评正在进行中，这是一个国际合作框架。
