2026年5月13日，全球肿瘤学公司BeOne MedicinesLtd.宣布，美国食品药品监督管理局已授予Beqalzi™（sonrotoclax）加速批准。Beqalzi是一种基础性的下一代BCL2抑制剂，用于治疗既往接受过至少两线全身性治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）后的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。Beqalzi的设计旨在增强BCL2抑制效果——具有更高的效力和选择性，且其药理学特征有望在疗效、耐受性和便利性方面优于同类其他药物。

Beqalzi：十年来美国首个新BCL2抑制剂

Beqalzi是一种基础性BCL2抑制剂，旨在提供更高的效力和选择性，有望在疗效、耐受性和便利性方面优于同类其他药物。

Beqalzi的获批标志着十年来美国首个新BCL2抑制剂获得批准，也是唯一获批用于MCL的BCL2抑制剂，旨在树立创新的新标准。

全球主要研究者评论

德克萨斯大学MD安德森癌症中心淋巴瘤与骨髓瘤系Puddin Clarke特聘教授、全球主要研究者Michael Wang医学博士表示：

“支持sonrotoclax在美国获批的数据证实了其在BTK抑制剂后治疗背景下作为套细胞淋巴瘤基础治疗的作用，并证明在治疗选择有限且预后不良的情况下，它能提供强有力的疾病控制。从临床角度看，这为医生提供了一种基于疗效和耐受性的重要新选择，从根本上改变了我们对这种疾病序贯治疗的思考方式。”

支持批准的数据依据

Beqalzi的加速批准得到了1/2期研究BGB-11417-201（NCT05471843）的疗效和安全性数据支持，该数据已在第67届美国血液学会年会及博览会上公布。研究包括对疗效数据的独立审查，结果显示：

客观缓解率：52%（95%CI，42-62）

完全缓解率：16%（95%CI，9.1-24.0）

中位至缓解时间：1.9个月

中位缓解持续时间：15.8个月（95%CI，7.4个月至不可估计），中位缓解随访时间为11.9个月（尚未完全成熟）

安全性：sonrotoclax单药治疗总体耐受性良好

该适应症的继续批准取决于正在进行的验证性CELESTIAL-RRMCL试验（NCT06742996）中对临床获益的确认。FDA已授予sonrotoclax在该适应症中的突破性疗法认定，以及快速通道认定和孤儿药认定。

BeOne Medicines首席医学官评论

BeOne Medicines血液学首席医学官Amit Agarwal医学博士、哲学博士表示：

“BeOne正引领BCL2抑制的进步和增强，以革新我们对B细胞恶性肿瘤患者的治疗方式。今天Beqalzi的获批对套细胞淋巴瘤患者至关重要，并强化了我们在B细胞恶性肿瘤中构建基础性药物以提高标准治疗的策略。”

挑战性R/RMCL领域的新BCL2选择

MCL是一种罕见且通常具有侵袭性的非霍奇金淋巴瘤亚型。在美国，每年约有3,300例新发MCL病例。虽然许多患者对初始治疗有反应，但复发很常见，且疾病进展后的预后不良，尤其是在既往接受过BTK抑制剂治疗后。Beqalzi的加速批准为MCL治疗格局引入了一种新的靶向机制，并强调了随着疾病进展为患者扩大治疗选择的重要性。

淋巴瘤研究基金会首席执行官评论

淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez表示：

“对于复发或难治性套细胞淋巴瘤患者，每一次疾病进展都可能带来不确定性以及对剩余治疗选择的疑问。FDA批准sonrotoclax对美国MCL群体来说是一个重大进展，为那些已用尽其他可用疗法的患者和家庭带来了新的希望。像这样的进展凸显了在该疾病领域持续研究和创新的重要性。”

其他监管和开发动态

Beqalzi也已在中国获批用于治疗R/RMCL，以及既往接受过至少一线全身性治疗（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。sonrotoclax在R/RMCL中的1/2期研究数据也正在接受欧洲药品管理局和其他监管机构的审评。

FDA还授予了sonrotoclax用于华氏巨球蛋白血症的快速通道认定，以及用于治疗成人WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的孤儿药认定。

此外，sonrotoclax目前正在与其他疗法（包括zanubrutinib）联合研究，作为CLL的潜在治疗方案，更新数据预计将在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布。

适应症

Beqalzi™（sonrotoclax）是一种BCL-2抑制剂，适用于治疗既往接受过至少两线全身性治疗（包括BTK抑制剂）后的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。

该适应症基于缓解率和缓解持续时间获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。