2026年5月8日，基因泰克公司（罗氏集团成员）宣布，美国食品药品监督管理局已批准Ocrevus（ocrelizumab）静脉输注用于治疗体重55磅（25公斤）及以上、10岁及以上儿科患者的复发缓解型多发性硬化症。

关键临床数据：疗效优于芬戈莫德

在OPERETTAII研究中，Ocrevus在降低年复发率方面非劣效于芬戈莫德（此前唯一FDA批准的儿科RRMS治疗药物），并且在减少新发或增大的T2病灶（比芬戈莫德减少48%）和钆增强T2病灶（比芬戈莫德减少87%）方面显示出优效性。

安全性特征：与成人一致

儿科患者的安全性特征与成人患者中观察到的结果一致。严重不良事件和严重感染的发生率较低且两组平衡；Ocrevus组无因不良事件退出治疗的患者，芬戈莫德组有3例退出。

专家与患者倡导者评论

基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士、哲学博士表示：“这一批准是美国MS患儿及其家庭的一个里程碑，有助于填补10岁及以上儿童高效治疗选择的长期空白。通过将十年的疗效和安全性数据带给这一年轻人群，Ocrevus可能减少复发，并有可能重新定义他们未来的可能性。”

15岁被诊断MS的Mr.Oscar Monkey创始人Emily Blosberg表示：“我从小与MS共存，深知被忽视的挫败感和对未来的恐惧。现在有了像Ocrevus这样经FDA批准的、适用于适龄儿童和青少年的高效治疗选择，这将改变游戏规则。这意味着下一代患者不必等待答案——他们有机会早期控制疾病，有可能在复发和脑部病灶造成损害之前将其阻止。”

疾病背景与患者数量

据估计，美国约有5,000-10,000名儿童和青少年患有儿科起病的多发性硬化症。

Ocrevus的适应症

Ocrevus是一种处方药，用于治疗：

成人复发型多发性硬化症（包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病）；

成人原发进展型MS；

体重55磅（25公斤）及以上、10岁及以上儿童的复发缓解型MS；

尚不清楚Ocrevus对10岁以下或体重低于55磅（25公斤）的儿童是否安全有效。

重要安全信息

不应使用Ocrevus的情况：

患有活动性乙型肝炎病毒感染；

曾对Ocrevus发生过危及生命的过敏反应。

严重副作用包括：

输注反应：常见，可能严重，需住院。输注期间和输注后至少1小时监测。

感染：增加上呼吸道、下呼吸道、皮肤和疱疹感染风险。严重感染可能危及生命或致死。

进行性多灶性白质脑病：罕见脑部感染，通常导致死亡或严重残疾。

免疫球蛋白降低：需定期检测。

恶性肿瘤风险：包括乳腺癌，需遵循标准筛查指南。

结肠炎：如出现腹泻、便血、腹痛应立即告知医生。

肝损伤：如出现黄疸、恶心、呕吐、尿色深、乏力、食欲不振、右上腹不适等立即告知。

最常见副作用还包括输注反应和感染等。详见完整处方信息。

关于多发性硬化症

MS是一种慢性疾病，全球超过290万人患病。约85%的患者最初诊断为RRMS。原发进展型MS约占15%，Ocrevus是首个且唯一获批用于PPMS的治疗药物。尽管已有高效疗法，30%的患者仍在使用低效口服治疗。在控制复发的同时减缓或阻止疾病进展仍是MS领域的重大未满足需求。