美国食品药品监督管理局今日发布了一份针对寻求使用基因组编辑技术的人类基因治疗产品获批的申办方的草案指南。该指南在定稿后，将为全面评估基因组编辑疗法安全性的标准化方法提供建议，以更快地将有效治疗带给患者。
FDA局长评论
FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生学硕士表示："基因组编辑在治疗以往无法治愈的遗传性疾病方面具有非凡的前景，今天的公告代表了FDA推动创新和促进基因组编辑疗法发展的前瞻性方法。该指南为申办方提供了明确的、基于科学的建议，用于使用最先进的测序技术评估脱靶编辑风险。我们认真致力于推动这一领域的发展。"
指南具体内容与适用范围
该草案指南由生物制品评价与研究中心发布，支持FDA于2月启动的加速超罕见疾病个体化疗法开发的框架。该框架革新了FDA与行业互动的方式，并为变革性的罕见病治疗开辟了道路。
《使用下一代测序技术进行人类基因治疗产品中基因组编辑的安全性评估》指南提供了关于测序策略、样本选择、分析参数和报告的具体建议。该草案指南以该机构2024年1月关于涉及基因组编辑的人类基因治疗产品的指南为基础，并特别关注使用基于NGS的方法来评估与脱靶编辑和基因组完整性丧失相关的潜在安全风险。这些建议旨在支持与研究性新药申请和生物制剂许可申请一起提交的非临床研究。该指南适用于体外产品（细胞在体外进行编辑）和体内产品（基因编辑直接在患者组织中进行）。
CBER主任评论
首席医学与科学官兼CBER主任Vinay Prasad医学博士、公共卫生学硕士表示："下一代测序不仅能检测脱靶编辑和评估染色体完整性，还需要基于科学的建议来指导其使用。我们正在为申办方提供全面安全性评估的路线图，同时支持这些有前景疗法的有效开发。我们的目标是与科学界合作，将安全有效的基因组编辑疗法带给最需要的患者。"
早期沟通与公众意见征集
FDA鼓励申办方在产品开发早期（甚至在提交IND申请之前）通过CBER/CDER产品的初始定向监管建议咨询和pre-IND会议等方式与FDA沟通，讨论其具体的开发策略。
