全部名称
利司扑兰干糖浆、EVRYSDI Dry Syrup、エブリスディドライシロップ
适应人群
经基因检测证实SMN1基因缺失或变异,且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症患者。SMN2基因拷贝数为1或≥5 的患者,以及需要永久人工呼吸支持的患者。
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以利司扑兰计,每次0.15mg/kg,每日1次,食后经口服用。
以利司扑兰计,每次0.2mg/kg,每日1次,食后经口服用。
体重20kg以下者,以利司扑兰计,每次0.25mg/kg,每日1次,食后经口服用;体重20kg及以上者,每次5mg,每日1次,食后经口服用。
参考资料: 日本药监局更新于2025年5月,日本说明书网址:https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190029R1028_1_06/?view=frame&style=XML&lang=ja
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