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全部名称
米达美替尼、Mirdametinib、Gomekli
适应人群
用于治疗2周岁及以上成人与儿童1型神经纤维瘤病(NF1)患者，适用人群需同时满足：合并症状性丛状神经纤维瘤(PN)，且肿瘤无法通过外科手术实现完整切除。[ 详情 ]
米达美替尼(Mirdametinib)
规格：
1mg*42粒/盒
剂型：
胶囊
厂家：
美国SpringWorks
有效期：
24个月
图片来源： 图片来自公开渠道（如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等），仅供参考。
米达美替尼(Mirdametinib)的公开资料参考价格
Gomekli作为首个覆盖成人和儿童NF1-PN患者的MEK抑制剂，临床价值在于可显著缩小肿瘤体积并缓解疼痛、功能障碍等症状。对于症状性且无法手术的患者，该药提供了重要的非侵入性治疗路径。
米达美替尼(Mirdametinib)为罕见病用药，研发与生产成本较高，患者使用前应充分评估临床获益与经济负担。建议与主治医师共同讨论治疗必要性，并结合自身疾病进展速度做出决策。目前该药物在全球不同国家和地区的注册状态存在差异。如需进一步信息请向境外机构咨询。
参考资料： FDA说明书获批于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219389
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