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米达美替尼(Mirdametinib)适用于经影像学及临床评估确诊的以下患者群体。
适用于年龄在2岁及以上的成人和儿童患者,需经基因或临床标准确诊为Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)。
患者必须存在丛状神经纤维瘤(PN),且该肿瘤已引起明显的临床症状,如疼痛、功能障碍或外观畸形。
肿瘤经评估无法通过完全切除手术达到根治,或因解剖位置、血管丰富或侵袭性而无法安全完整切除。
米达美替尼用于症状性、不可切除PN的系统性药物治疗,不作为术前或术后辅助治疗的替代方案。
使用前须经专科医生确认肿瘤无法通过手术完全切除且已导致明确临床症状。
参考资料: FDA说明书获批于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219389

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