截至2026年1月，米他匹伐(Aqvesme)尚未正式在国内上市，无法直接在国内购买到。米他匹伐(Aqvesme)于2022年2月获得美国FDA的批准正式上市，欧洲药品管理局(EMA)也已受理了其上市许可申请，但是目前国内未上市。

截至2026年1月，米他匹伐(Aqvesme)尚未纳入医保，也尚未在国内上市。米他匹伐(Aqvesme)是由美国安吉奥斯制药公司(Agios Pharmaceuticals ,Inc.)研发的一款首创口服小分子丙酮酸激酶(PK)激活剂，为传统治疗方案有限的地中海贫血患者提供了新的、便捷的口服治疗选择

米他匹伐(Aqvesme)的主要成分是米他匹伐(以硫酸米他匹伐水合物形式存在)。米他匹伐(Aqvesme)的辅料成分包含交联羧甲基纤维素钠、甘露醇、微晶纤维素、硬脂酰富马酸钠。薄膜包衣含：FD&C蓝2号、羟丙甲纤维素、一水乳糖、二氧化钛、三乙酸甘油酯、聚乙二醇。印刷油墨含：氢氧化铵、FD&a

米他匹伐(Aqvesme)适用于治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血。米他匹伐(Aqvesme)是一种口服、小分子的丙酮酸激酶(PyruvateKinase,PK)变构激活剂，通过别构结合于丙酮酸激酶四聚体，稳定其高活性构象，增加红细胞内PK的活性。通过纠正这一代谢缺陷，改善红细胞能量稳态，延长红细胞

米他匹伐别称有Mitapivat、Aqvesme。米他匹伐(Aqvesme)需要冷藏于2°C至8°C，可室温贮存于20°C至25°C最多3个月。从冰箱取出后，应在包装上标明丢弃日期(取出后3个月)。超过丢弃日期或有效期(以先到者为准)应丢弃。铝塑水泡眼包装应置于原纸盒中保存直至使用。

罗特西普皮下注射,每3周一次，1mg/kg。 根据FDA批准的用药说明,每个疗程需要连续使用12周。 一般建议连续使用两个疗程。不同患者的作用时间是有所不同的,根据患者的体质和病情的不同,患者的用药见效时间会有所不同。

地拉罗司分散片现在市场上的零售价格大约为25$到50$左右，药物的具体价格不是固定的，因为每个地区的消费水平不同，因此导致药物的价格会有一些差异，而且患者如果选择不同品牌的药物，也会导致药物的价格出现小幅度的波动。不管什么品牌的药物成分都是差不多的，因此治疗效果也不会有太大差异，但是一定要选择正规厂

地中海贫血患者出现铁蛋白增加，如果超过1000以上可以考虑使用去铁药物进行治疗。去铁药物在临床上有口服和静脉两种不同的选择。根据患者的情况，可以做不同的选择。如果使用静脉去铁药物一般需要住院进行治疗。 每一周要进行五天的进行静脉，连续输入，达到讲解的治疗措施。如果口服的话，可以考虑使用地拉罗司或者是

1.在清晨或晚上选择自己最适宜的时间服用 2.每天同一时间在饭前30分钟空腹状态下服药 3.可以使用水、苹果汁、橙汁溶解药物送服

会。在使用地拉罗司分散片的时候可能会出现一下副作用。第一就是消化系统症状，腹泻，呕吐，腹痛，食欲不振，第二就是过敏症状，皮疹，荨麻疹，瘙痒等症状。第三就是引起肝肾功能的损伤。

地拉罗司的常见副作用：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐等，其他副作用：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、蕁麻疹。地拉罗司可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。服用地拉罗司后，患者视觉或听觉可能会有影响。地拉罗司可能会引起胃肠功能紊乱

地拉罗司属于一种口服去铁剂，具有比较好的去铁效果。地拉罗司是最新上市的口服去铁剂，在美国和欧洲被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药，能清除血浆中非转铁蛋白结合的游离铁、网状内皮细胞和实质器官细胞中的铁，还可以阻止心肌细胞摄入铁,直接从心肌细胞移走多余的铁，具有比较好的临床效果。建议遵衣服

1.2023年1月18日，百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一红细胞成熟剂注射用罗特西普被纳入医保目录，用于β-地中海贫血（简称β-地贫）成人患者的治疗。 2.因此，对于药物的价格由于各地医保报销比例不同而有所差异，需要罗特西普的报销价格，具体可咨询当地医保局。

1..罗特西普可以治疗骨髓异常增生。 2.罗特西普是一种用于治疗贫血的红系成熟剂，适用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。 3.骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞，以血细胞发育异常和难治性血细胞质量异常为特征，且高风险向急性髓系白血病(AML)转化的、高度异质性恶性

1.罗特西普不是一直使用。 2.罗特西普主要是可以用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平，改善贫血，减少输血需求。 3.但是罗特西普不是长期注射，可能会产生副作用，不利于病情的恢复，而且也容易出现耐药性，影响到患者的健康。 4.因此，在病情恢复以后可以停止用药。

1.罗特西普每3周一次皮下注射1mg/kg。 2.由于每个人的体质，病情的轻重，以及对药物的吸收程度的不同，因此，起效时间也有所差异。 3.另外，相关研究表明罗特西普治疗24周内任何连续12周的红细胞输血负担减少33%，并且连续12周内输血减少50%的发生率，表现出较好的疗效。 4.此外，对于需要罗

罗特西普为冻干粉末，被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血。β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB

罗特西普为冻干粉末，被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血。β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB

罗特西普通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险。名为 BELIEVE 的全球 III 期试验显示，罗特西普治疗后有 21.4% 的患者的输血负担与基线相比降低超过 33%，显著优于安慰剂组（4.

罗特西普是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。罗特西普可以用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。罗特西普推荐的起始剂量是每3周一次皮下注射1mg/kg。每次给药前复查血红蛋白（Hgb）结果。