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沃塞洛托(voxelotor)怎么进入红细胞起作用？
已帮助人数 737 人 2023-12-18 09:27
沃塞洛托(Voxelotor)可防止红细胞发生镰状改变，有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。
沃塞洛托(Voxelotor)是一种新型有效的镰刀形红细胞血红蛋白的异位效应物，能够提高血红蛋白与氧气的亲和力、提高其携氧能力、抑制低氧条件下血红细胞形成多聚体，是血红蛋白调节剂。沃塞洛托(Voxelotor)能够抑制红细胞镰状变形，改善红细胞变形性，在治疗成人和儿童镰状细胞病中显示出较好的疗效。
沃塞洛托(Voxelotor)是一种血红蛋白S (HbS)阻聚剂，以1:1的化学计量比与HbS结合，并表现出对红细胞(RBC)的优先分配。通过增加Hb对氧的亲和力，体素描记器显示出对Hb聚合的剂量依赖性抑制作用。非临床研究认为，体素能抑制RBC病变，改善RBC变形能力，降低全血黏度。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年8月18日的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213137
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