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购买一盒雷帕鸣(西罗莫司片)要花多少钱

作者
医学编辑黄竞
阅读量:159
2020-12-01 15:43

雷帕鸣(西罗莫司片)是一种新型、强效、低毒的大环内酯类免疫抑制药,临床上主要用于预防肾移植物的排异反应,其与胞浆蛋白结合后不会抑制钙调磷酸酶,因而可完全避免钙调磷酸酶抑制剂(CNI)的肾毒性,是器官移植后出现肝、肾功能不全或CNI不能达到理想药物浓度时的最佳选择之一。

雷帕鸣抑制由抗原和细胞因子(白介素IL-2、IL-4和IL-15)激发的T淋巴细胞的活化和增殖,它亦抑制抗体的产生。在细胞中,雷帕鸣与免疫嗜素,即FK结合蛋白-12(FKBP-12)结合,生成FKBP-12免疫抑制复合物。此复合物与哺乳动物的西罗莫司BA分子(mTOR,一种关键的调节激酶)结合并抑制其活性,从而抑制细胞周期中G1期向S期的发展。

购买一盒雷帕鸣(西罗莫司片)要花多少钱

临床试验中,雷帕鸣(西罗莫司片)在肾移植患者中使用,不仅能够有效降低排斥风险,并且安全性也相对较高。在一些研究中还发现,使用雷帕鸣能够减少肾移植后皮肤癌的发生率,为肾移植患者术后预防提供了新的选择。

雷帕鸣的效果明显,那购买一盒需要花多少钱呢?

据了解,印度Biocon药厂生产的雷帕鸣(西罗莫司片)的价格比较低,规格为1mgx10片,售价在200元左右,患者可以自行出国到印度正规的药房购买,如果不方便出国,也可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解正规购买方法。

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西罗莫司在肾移植中的应用与疗效
导读:西罗莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂,在肾移植中作为免疫抑制治疗的一部分,具有重要作用。西罗莫司作为肾移植后的免疫抑制治疗药物,可以作为初始治疗或与其他治疗方案转换使用,能够减少排斥反应的发生,提高移植肾的存活率。适应症西罗莫司(Rapamune)是一种处方药,用于 13 岁及以上接受肾移植的人预防排斥反应,帮助防止其排斥肾脏等移植器官。排斥是指身体的免疫系统将新器官识别为外来威胁并对其进行攻击。雷帕鸣与环孢素(和皮质类固醇等其他药物一起使用。西罗莫司在肾移植中的应用西罗莫司是一种有效的免疫抑制剂,已被证明在移植动物模型中具有显着的抑制同种异体移植排斥反应的活性。西罗莫司在肾移植中的应用提供了一种有效的免疫抑制选择,尤其在减少肾毒性和个体化治疗方面具有潜在优势。西罗莫司的疗效西罗莫司在器官移植动物模型中的有效免疫抑制活性的证明导致了临床试验,并随后被监管机构批准用于预防肾移植排斥。对西罗莫司作为器官移植免疫抑制疗法的兴趣源于其独特的作用机制、独特的副作用以及与其他免疫抑制剂协同作用的能力。与其他免疫抑制剂相比,西罗莫司具有较低的肾毒性,有助于延长移植肾的长期存活时间。根据中国肾移植受者免疫抑制治疗指南(2016版),西罗莫司是肾移植术后治疗中的一个重要选择,尤其适用于CMV感染高危受者。用药指南对肾移植患者的建议负荷量为6mg,维持量为2mg/天每天服用一次。对新的移植受者来说,西罗莫司首次应服用的负荷量,即其维持量的3倍剂量。在进行移植后,应尽可能早地开始服用西罗莫司。建议西罗莫司与环孢素和皮质类固醇类合并使用。
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西罗莫司可以和他克莫司联合使用吗?
西罗莫司和他克莫司是移植中使用的强效免疫抑制剂,通常可以联合使用。在器官移植后的抗排斥治疗中,西罗莫司联合他克莫司治疗,能够提高疗效,增强免疫抑制效果。西罗莫司可以和他克莫司联合使用西罗莫司与他克莫司一样,与FK结合蛋白(FKBP)家族的成员结合。SRL/FKBP复合物与蛋白激酶mTOR结合。与mTOR的结合阻断了信号转导途径的激活,导致细胞周期停滞在G1期。因此,西罗莫司和他克莫司作为免疫抑制剂,一般可以在医生的指导下联合使用,能够增强两者的免疫抑制效果,提高疗效。西罗莫司药物概述西罗莫司作为一种免疫抑制剂,是第一个上市的具有新作用机制的新药。西罗莫司是一种含氮三烯32环的大环内酯类化合物,具有抗真菌、抗肿瘤、强免疫抑制活性,现主要运用于肾移植的抗排异治疗。西罗莫司可通过抑制白细胞介素-2从而阻碍激活T细胞及B细胞来抑制免疫。他克莫司药物概述他克莫司是一种免疫抑制药物,已广泛用于器官移植和特应性皮炎的局部治疗。他克莫司通过抑制钙调神经磷酸酶发挥其免疫抑制作用,从而干扰T细胞的活化。他克莫司的药理学特性具有抑制炎性细胞因子产生、改善关节炎症、改善骨和软骨破坏、改善功能状态和缓解关节炎疼痛的潜力。西罗莫司与他克莫司联用效果肺移植后的中位生存期不到6年。标准维持治疗通常包括他克莫司和抗代谢药(吗替麦考酚酯或硫唑嘌呤)。由于西罗莫司的抗纤维化、抗增殖和抗衰老作用,术后伤口愈合后用西罗莫司替代抗代谢药物可能会改善长期生存。在一项针对美国肺移植受者的队列研究中,与吗替麦考酚酯加他克莫司相比,西罗莫司加他克莫司可显着改善移植后1年的条件生存(中位生存期,移植后8.9年vs7.1年)。在接受西罗莫司联合他克莫司但不进行诱导治疗的患者中观察到最高的条件生存期(中位生存期为10.7年),明显优于接受吗替麦考酚酯联合他克莫司联合诱导治疗的患者的生存期(中位生存期为7.4年)。这意味着与吗替麦考酚酯加他克莫司相比,西罗莫司加他克莫司与改善患者生存相关,西罗莫司加他克莫司可改善肺移植后患者的生存率,并且西罗莫司加他克莫司不使用诱导治疗与最高生存相关。总结患者应根据自身情况在医生的指导下联合使用西罗莫司和他克莫司,同时两者联合用药期间密切监测身体不良反应,出现任何异常后及时处理。相关热文推荐:环丝氨酸治疗结核的功效作用及优势?
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西罗莫司能治好淋巴管瘤吗?
西罗莫司无法治愈淋巴管瘤,但能够对淋巴管瘤起到一个很好的治疗效果。关于西罗莫司西罗莫司(Sirolimus),又称雷帕霉素(Rapamycin),是一种哺 乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)抑制剂,也是目前治疗淋巴管肌瘤(LAM)唯证据确切的药物,在国内外相关指南或共识中均被推荐用于治疗淋巴管肌瘤病。西罗莫司最初由加拿大的Suren Neth Segal等人从复活节岛(Rapa Nui)土壤样本的吸水链霉菌中提取出来,期望用于新型抗菌药物的研发。随着学者们对西罗莫司研究的深入,西罗莫司逐渐被用于肾移植术后抗排异治疗、药物洗脱冠脉支架等领域。直到2015年,西罗莫司才被美国食品药品监督管理局批准用于治疗LAM。更多有关于西罗莫司的资讯可以参考:西罗莫司(雷帕鸣)的注意事项,禁忌以及价格?该文章详细叙述了西罗莫司的其他信息。西罗莫司的作用西罗莫司(Sirolimus)是一种mTOR通道的阻断制剂,通过显著抑制mTOR的表达可达到治疗囊型淋巴管畸形的目的。临床研究表明,西罗莫司在治疗囊型淋巴管畸形方面显示出一定的效果。它可以减轻病变部位的症状,如肿胀、疼痛和呼吸困难,并改善患者的生活质量。然而,西罗莫司的使用需要在医生的指导下进行,并且治疗方案应根据患者的具体情况和病情进行个体化调整。西罗莫司治疗淋巴管瘤的效果LAM治疗学最关键的进展来自西罗莫司治疗LAM证据的积累。LAM的发病机制目前认为主要是TSC2变异所致的下游哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)过度活化,而西罗莫司是一种mTOR抑制剂。一项随机双盲安慰剂对照的研究(MILES研究)显示[1],LAM患者在接受西罗莫司治疗12月后,FEV1绝对值较安慰剂组增加153mL。除此之外,对于LAM患者总体人群,西罗莫司治疗LAM的长期疗效也较为确切,可有效改善肺功能、动脉血氧分压、6分钟步行距离、生活质量,并降低VEGF-D的水平。西罗莫司对LAM的合并症和并发症,如肾血管肌脂瘤(AML)、乳糜胸、腹膜后淋巴管肌瘤也有较好的治疗的作用。研究显示,若将肾AML缓解定义为AML最大直径减少30%以上或体积减少50%以上,西罗莫司治疗1年的肾脏AML缓解率为33.3-87.5%, 2 年缓解率为40-71.4%;然而需要注意的是,在停药后半年多数肾脏AML再次出现进展。西罗莫司治疗对乳糜胸有积极的保护作用,高达65%的症状性乳糜胸患者在西罗莫司治疗后乳糜性积液几乎可以完全吸收。目前的指南和共识推荐西罗莫司作为LAM患者乳糜胸的首选治疗。腹膜后淋巴管肌瘤对西罗莫司的临床反应极佳,平均2.6年的治疗时间可以使得绝大部分腹膜后淋巴管肌瘤完全吸收。总结西罗莫司是一种免疫抑制剂,被广泛用于多种疾病的治疗,包括器官移植排斥反应、自身免疫性疾病和免疫性血小板减少性紫癜等。它通过抑制淋巴细胞的活性,从而调节免疫反应,达到治疗淋巴管瘤的效果。在使用西罗莫司进行治疗时,应在医生的指导下进行。医生会根据患者的具体情况和病情确定剂量和疗程,并定期监测治疗效果和副作用的出现。自行使用西罗莫司可能会导致不良反应和风险,因此患者应避免盲目使用。参考文献[1]程重生.西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病的肺功能保护作用及气胸复发风险研究[D].北京协和医学院,2023.DOI:10.27648/d.cnki.gzxhu.2023.000014.热文推荐:芦曲泊帕中国价格多少?
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西罗莫司(雷帕鸣)的注意事项,禁忌以及价格?
西罗莫司(雷帕鸣,HYFTOR)的注意事项有过敏反应、严重感染、恶性肿瘤、血脂过多、间质性肺病/非感染性肺炎、免疫、胚胎-胎儿毒性及男性不育,有西罗莫司或HYFTOR任何其他成分过敏史的患者禁用HYFTOR。据了解,雷帕鸣(西罗莫司片剂)规格为1mgx100片,参考价格约为2100元左右。关于西罗莫司(雷帕鸣)西罗莫司(sirolimus)是第三代大环内酯类免疫抑制剂,临床上主要用于器官移植患者的抗排斥反应和自身免疫性疾病的治疗。目前西罗莫司作为二线治疗药物,具有较好的前景,未来有望成为缓解卡梅综合征(KMP)及控制卡波西样血管内皮瘤(KHE)或丛状血管瘤(TA)的一线治疗药物。西罗莫司可通过阻断哺乳动物雷帕霉素靶蛋白信号通路抑制多种细胞因子,具有抗血管增殖及促进细胞凋亡自噬等作用。西罗莫司(雷帕鸣)的注意事项1、过敏反应口服西罗莫司会出现过敏反应,包括过敏性/过敏样反应、血管性水肿、剥脱性皮炎和过敏性血管炎。HYFTOR与其他已知会导致血管性水肿的药物(如血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂)合用可能会增加发生血管性水肿的风险。西罗莫司水平升高(伴有或不伴有ACE抑制剂)也可能加重血管性水肿。如果出现过敏症状,立即停用HYFTOR。2、严重感染口服西罗莫司后,有严重感染(包括机会性感染)的报告。据报告,口服西罗莫司治疗的患者中出现了进行性多灶性脑白质病(PML)病例,有时是致命的。如果出现感染症状,立即停用HYFTOR。3、恶性口服西罗莫司后观察到淋巴瘤和其他恶性肿瘤,尤其是皮肤肿瘤。患者应尽量减少或避免暴露在自然或人工阳光下(晒黑床或UVA/B治疗)的同时使用HYFTOR。如果患者需要在户外使用HYFTOR,他们应该穿上防护服,并与医生讨论其他防晒措施。4、血脂过多口服西罗莫司后,观察到需要治疗的血清胆固醇和甘油三酯增加。HYFTOR治疗期间的高脂血症监测。5、间质性肺病/非感染性肺炎接受口服西罗莫司治疗的患者中出现了间质性肺病[ILD](包括肺炎、闭塞性细支气管炎机化性肺炎[BOOP]和肺纤维化)病例,其中一些病例是致命的,没有明确的感染病因。在某些情况下,口服西罗莫司停药或减量后,ILD消失。如果出现ILD症状,立即停止服用HYFTOR。6、免疫在HYFTOR治疗期间,疫苗接种可能效果较差。在开始使用HYFTOR治疗之前,按照当前免疫指南的建议完成所有适龄疫苗接种。在HYFTOR治疗期间,应避免使用活疫苗。7、胚胎-胎儿毒性基于动物研究和作用机制,口服西罗莫司对孕妇给药时可导致胎儿损伤。在动物研究中,口服西罗莫司在器官发生期给药时,母体暴露量等于或小于推荐最低起始剂量的人类暴露量,会引起胚胎-胎儿毒性。HYFTOR在局部给药后被全身吸收,可能导致胎儿接触。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性患者避免怀孕。他们应在服用HYFTOR最后一剂之前、整个治疗过程中和之后的12周内采取有效的避孕措施。8、男性不育口服西罗莫司后观察到无精子症或少精子症。西罗莫司是一种抗增殖药物,影响快速分裂的细胞,如生殖细胞。告知男性HYFTOR可能会损害生育能力。西罗莫司(雷帕鸣)的禁忌有西罗莫司或HYFTOR任何其他成分过敏史的患者禁用HYFTOR。西罗莫司的反应包括过敏性/过敏样反应、血管性水肿、剥脱性皮炎和过敏性血管炎。西罗莫司(雷帕鸣)的价格据了解,西罗莫司(sirolimus)原研药已经在国内上市并且进入乙类医保范围,规格1mg*10片每盒的价格在400人民币左右。即便已经进入医保,但大多数人都无法承担其长期用药的经济压力,因此更多人选择使用海外版本的西罗莫司:据了解,雷帕鸣(西罗莫司片剂)规格为1mgx100片,参考价格约为2100元左右。热文推荐:维利西呱的适应症,用法用量,注意事项及价格?
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2023-12-22 16:40
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子宫内膜异位症药物达那唑胶囊作用和副作用
导读:达那唑胶囊作为雄激素抑制药,具有抗促性腺激素作用和轻度雄激素作用,是一种人工合成甾体杂环化合物。这篇文章主要讲了达那唑的适应症、作用机制、主要作用、副作用及管理、注意事项和药物相互作用等内容。适应症达那唑主要用于治疗子宫内膜异位症。也适用于治疗纤维囊性乳腺病、自发性血小板减少性紫癜、遗传性血管性水肿、系统性红斑狼疮、男性女性型乳房和青春期性早熟。作用机制达那唑通过抑制垂体促性腺激素的释放,减少促卵泡激素(FSH)和促黄体生成激素(LH)的生成。它还能直接抑制卵巢甾体激素的生成,并作用于子宫内膜细胞的雌激素受体部位,从而抑制雌激素的效能。主要作用1、抑制垂体-性腺轴:通过抑制下丘脑GnRH的分泌来间接地抑制垂体前叶LH及FSH的分泌。2、促进卵泡发育:能够促使卵泡发育成熟,并刺激雌激素的分泌,进而促进卵泡发育。3、诱导月经周期:该药物具有弱雄激素样作用,能模拟正常月经周期中卵泡期时产生的少量雄激素水平,从而诱导月经周期的发生。4、改善子宫内膜异位症:由于其具有一定的抗炎作用,因此对于子宫内膜异位症所引起的疼痛症状有一定的缓解效果。5、降低血小板计数:达那唑可使巨核细胞产生减少,导致血小板生成减少。副作用及管理使用达那唑胶囊时需注意其可能的不良反应,如闭经、乳房缩小、音哑、突破性子宫出血、毛发增多等雄激素效应的表现。较少见的不良反应包括血尿、鼻衄、牙龈出血、肝功能异常等。在使用达那唑胶囊时,应监测肝功能、肾功能和血脂水平,并在医师指导下进行用药,以评估可能出现的副作用或与其他疾病治疗方案之间的相互影响。注意事项运动员慎用达那唑。达那唑治疗期间应注意肝功能检查。男性用药时需检查精液量、黏度、精子数和活动力。女性开始服用时,应采取避孕措施,防止妊娠。妊娠妇女应不使用此药,用药中妊娠者应终止妊娠。老年患者生理机能低下,应减量服用。药物相互作用达那唑与胰岛素同用时,容易产生耐药性。达那唑与华法林并用时,会使抗凝增效,容易发生出血。达那唑可抑制他克莫司和环孢素在肝内的代谢,可能导致这些药物在体内的浓度升高。达那唑可能降低机体对阿法骨化醇的维持需求,因此在使用这两种药物时需要监测骨密度和骨代谢指标。达那唑胶囊是一种处方药,需要在医生的指导下使用。在使用达那唑胶囊时,应严格按照医生的指示进行用药,并定期进行身体检查,以评估药物的效果和可能出现的不良反应。
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阿尔茨海默病药物仑卡奈单抗的治疗效果及购买渠道
导读:仑卡奈单抗(Lecanemab)是一种用于治疗阿尔茨海默病(AD)的药物,仑卡奈单抗(Lecanemab)是一种用于治疗阿尔茨海默病(AD)的药物,2023年1月6日,仑卡奈单抗在美国获得了政府的快速批准,是全球首个针对阿尔茨海默病(AD)病因源头的突破性靶向药物,旨在从根本上解决病因,减缓认知能力下降。这篇文章主要讲了仑卡奈单抗的作用效果、试验疗效、购买渠道等内容。作用效果减缓认知衰退:仑卡奈单抗在临床试验中被证实可以减缓早期阿尔茨海默病患者的认知衰退。在一项3期临床试验中,仑卡奈单抗将患者病情恶化的时间推迟了大约5个月,且在治疗18个月时,临床痴呆症评分总表(CDR-SB)的临床下降了27%。改变疾病进程:仑卡奈单抗通过靶向β淀粉样蛋白(Aβ),旨在从根本上解决阿尔茨海默病的病因,减缓认知能力下降。试验疗效在Clarity AD研究Ⅲ期临床试验中,使用仑卡奈单抗治疗早期阿尔茨海默病患者的结果显示,与安慰剂组相比,仑卡奈单抗组在多个认知和功能评估量表上均表现出更好的疗效。具体来说,使用仑卡奈单抗治疗18个月后,处于AD病程更早阶段的受试者,整体功能衰退速度减慢了549%,部分早期患者甚至出现了“病程逆转”。购买渠道医院药房:患者可以通过医院药房,凭借医生的处方购买仑卡奈单抗。专业药房:一些专业的药房可能会根据医生处方提供该药物。在线药店:部分在线药店可能会提供仑卡奈单抗的购买服务,但需确保这些网站是合法和经过认证的。临床试验:在某些情况下,患者可能有机会通过参与临床试验来获得该药物。医疗机构:患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取,可以将药物邮寄到家,能保证是正品,性价比也高。仑卡奈单抗是一种处方药,需要在医生的指导下使用。在购买和使用药物时,患者应遵循医生的建议和指导,确保用药安全和有效。患者也需要注意药品的储存和保管,避免药品受潮、变质或过期等情况发生。
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导读:拉罗替尼口服液(Larotrectinib)是一种针对NTRK基因融合的肿瘤治疗药物,是一种新型的口服小分子药物,具有高选择性,主要对原肌球蛋白受体激酶(TRK)产生较好的抑制作用。这篇文章主要讲了拉罗替尼口服液的作用效果、不良反应、药物相互作用等内容。作用效果1、广谱抗癌效果:拉罗替尼是一种不区分肿瘤来源的广谱抗癌药物,对于所有年龄和癌症类型的NTRK融合癌症患者均显示出治疗效果。2、高客观缓解率:在临床研究中,拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率(ORR)为84%,中位持续缓解时间(DoR)和无进展生存期(PFS)分别为43.3和37.4个月;48个月的生存率为93%。3、针对特定基因突变:拉罗替尼主要针对携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者,无论癌症来自何处,只要它具有特定的突变,就能起作用。4、持久的应答:拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者中显示出高效和持久的应答,包括中枢神经系统(CNS)肿瘤。5、治疗多种癌症:拉罗替尼适用于治疗多种类型的癌症,包括肺癌、肉瘤、胃肠道肿瘤等,且在这些癌症中均展现出卓越的抗癌疗效。不良反应在临床试验中,接受拉罗替尼治疗的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高等。但大多数患者(93%)发生的是1级或2级不良反应,没有治疗相关的4级不良反应。缓解这些不良反应的方法可能包括使用抗恶心药物、止痛药、抗腹泻药或其他相关药物。饮食改变、增加休息和适量运动。定期进行血液检查和其他相关检查,以监控不良反应并及时调整治疗。药物相互作用1、强CYP3A4抑制剂:与强CYP3A4抑制剂共同使用时可能会增加拉罗替尼的血浆浓度,因此可能需要调整剂量或避免共同使用。2、强CYP3A4诱导剂:强CYP3A4诱导剂可能会降低拉罗替尼的血浆浓度,影响其疗效,因此应避免与这类药物共同使用,除非没有其他治疗方案。3、敏感CYP3A4底物:拉罗替尼可能会显著降低某些通过CYP3A4代谢的敏感药物的血浆浓度,因此应避免或谨慎共同使用这类底物。4、神经系统药物:由于拉罗替尼可能引起神经系统不良反应,与可能影响神经系统功能的药物共同使用时需要谨慎。5、肝毒性药物:在治疗的第一个月,每2周监测一次包括ALT和AST在内的肝脏测试,然后按临床指示每月监测一次,以避免与可能导致肝脏问题的药物相互作用。6、胚胎-胎儿毒性:拉罗替尼可能对胎儿造成伤害,因此建议有潜在生殖风险的女性使用有效的避孕措施。7、其他药物:在使用拉罗替尼期间,应告知医生所有正在使用的药物,包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂,以评估潜在的药物相互作用。在实际使用拉罗替尼口服液时,患者应与医生或药师讨论所有正在使用的药物,以确保安全和避免不良的药物相互作用。
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杜氏肌营养不良症药物依特立生的购买价格及作用效果简介
导读:依特立生(Eteplirsen)是一种基因治疗药物,主要用于治疗由DMD基因突变导致外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。依特立生于2016年9月19日在美国上市,这篇文章主要讲了依特立生的药物价格、作用效果、作用机制和副作用及管理等内容。药物价格依特立生的价格可能因地区、供应商、购买渠道以及是否在医保报销范围内等因素而有所不同。由于依特立生目前在中国尚未上市,想要使用该药物的患者可能需要通过海外医疗咨询机构来获取购买渠道。目前了解到药物的价格大概是500mg规格的30700元左右。价格信息可能会随时间变化或因不同的购买条件而有所差异,因此在考虑购买时,应向多个渠道查询并比较价格,同时考虑医保政策、运输成本、关税等可能涉及的费用。作用效果1、基因治疗:依特立生通过特定的外显子跳跃(exon skipping)技术,使得部分DMD患者体内可以产生部分功能性的肌萎缩蛋白,从而减缓疾病的进展。2、蛋白表达:依特立生能够促进受损的肌肉基因表达,帮助生成受损的肌营养不良蛋白(dystrophin),这是DMD患者肌肉退化的关键因素。3、疾病进展:依特立生通过恢复Dystrophin蛋白的作用,有助于治疗DMD,延缓肌肉功能的衰退,对于外显子51跳跃可恢复的DMD患者尤其有效,这类患者约占DMD患者的13%。4、临床研究:临床研究表明,依特立生治疗可以提高患者行走距离,表明其对肌肉控制和力量有一定的保护作用。依特立生能够在一定程度上提高DMD患者的肌肉功能,延缓疾病的进展。作用机制依特立生通过与DMD基因的前信使RNA(pre-mRNA)特定外显子区域结合,促进RNA剪接过程中特定外显子的跳跃,即在成熟mRNA中排除该外显子。通过这种外显子跳跃,依特立生能够使mRNA编码序。副作用及管理在使用依特立生时,患者可能会出现一些副作用,包括注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血、肌肉疼痛或肌肉无力、发热、呼吸问题(如咳嗽、气喘或呼吸急促)、恶心和呕吐、过敏反应(如皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等)等。在使用依特立生前,患者需要详细了解药物的作用机制、用法用量及注意事项,并在医生的指导下进行使用。依特立生是一种用于治疗DMD患者的基因治疗药物,其价格受多种因素影响而有所差异。在使用时,患者需要了解药物的副作用、用法用量及注意事项,并在医生的指导下进行使用。
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