恩瑞格(地拉罗司)是一种新型的活性铁螯合剂,与铁(Fe3+)具有高度选择性。恩瑞格是可以长期服用的,恩瑞格除了螯合细胞内铁,还与铁调素增加有关,可减少肠细胞的铁吸收,故去铁疗效更好。今天咱们就来详细了解一下恩瑞格治疗铁质积聚的效果。
一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果,证实了恩瑞格(地拉罗司)对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了恩瑞格使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明,恩瑞格持续降低血清铁蛋白水平,同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。综上,铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化,缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中,恩瑞格(地拉罗司)给药方便,显著降低铁蛋白水平,保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切,是目前去铁治疗的优选方案。
恩瑞格(地拉罗司)分散片可用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症),适用于两岁以上儿童及成人服用。对应身体重量,初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的恩瑞格,视乎血清铁蛋白指标的改善情况。
恩瑞格(地拉罗司)分散片是口服的活性螯合剂,与铁(Fe3+)具有高度选择性。它是具有3个突起的配基,以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管恩瑞格与锌和铜的亲合力非常低,但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。尚不明确这些金属浓度的降低的临床意义。要注意的是,肝肾功能降低、老年患者,妊娠、哺乳期妇女,6岁以下儿童慎用恩瑞格分散片;2岁以下儿童不宜使用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。