司美替尼治疗神经纤维瘤有效果吗

司美替尼(Selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。司美替尼（selumetinib）用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

司美替尼治疗神经纤维瘤有效果吗？

神经纤维瘤是一种能够破坏肌肉组织，骨骼组织导致骨骼畸形的疾病，司美替尼（selumetinib）治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤患者的效果在一期临床试验中就有不错的表现。试验中共招募了24位患儿（最小3岁，最大18.5岁），其中女性11位，男性13位，入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后，患儿接受了司美替尼（selumetinib）的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

治疗结果显示，患儿使用司美替尼（selumetinib）治疗后肿瘤体积均有缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在24位患儿中，17位对司美替尼（selumetinib）的治疗有效，有效率为71%。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。

司美替尼(Selumetinib)可能导致肌酸酐磷酸激酶（CPK）升高。当肌肉组织受损时，CPK会渗入人的血液。接受司美替尼(Selumetinib)的患者的CPK升高应促使评估横纹肌溶解（由于直接或间接的肌肉损伤而引起的骨骼肌分解）。

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