
约30%的急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML患者携带FLT3基因突变,这与AML的发生、发展及不良预后密切相关,因此针对FLT3 突变的靶向治疗可能是治疗AML的新途径。米哚妥林(midostaurin,PKC412)能够抑制FLT3基因编码的巩型受体酪氨酸激酶的活性,诱导细胞周期阻滞,对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞均具有细胞凋亡作用。
急性骨髓性白血病(AML)俗称血癌,由骨髓性白细胞异常增殖引起,预后差,易复发。FLT3突变阳性(FLT3+)急性骨髓性白血病(AML)是其中的一种,这种亚型中的很多患者对于化疗并不敏感,也缺乏有效的治疗药物。米哚妥林是二十多年来获批的第一个用于FLT3突变阳性(FLT3+)急性骨髓性白血病(AML)的药物,能有效改善患者的总生存期,获FDA授予孤儿药资格。
据了解到目前为止,米哚妥林还未在大陆上市。原研药在美国的售价较高,一盒规格:25mg*28胶囊/盒,价格:8,424.24 美元。急性髓系白血病(AML)患者一个月需要4盒左右,价格十分高昂。
但是比较幸运的是,瑞士诺华生产的米哚妥林(Midostaurin)在土耳其的售价是最便宜的,一盒25mg*112胶囊 ,售价需要11000$左右,一盒可以吃一个月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921
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