肝细胞癌患者服用索拉非尼发生进展或耐药后，服用瑞格非尼可获益

瑞格非尼（regorafenib、Regonix、瑞戈非尼、Stivarga）是一种口服小分子抑制剂，靶向多种受体酪氨酸激酶，包括血管内皮生长因子受体（VEGF）和血小板衍生生长因子受体家族成员。

瑞格非尼已在欧美获批用于治疗转移性结直肠癌。2013年5月29日，瑞格非尼被批准用于治疗局部晚期、不可切除性或转移性胃肠道间质瘤患者，这些患者接受过甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗后进展。进行了一项RESORCE试验以支持瑞格非尼作为肝细胞癌（HCC）患者的二线治疗。

美国HCC患者的5年生存率约为12％。对于晚期HCC患者，生存期以月为单位。晚期HCC的标准一线治疗是索拉非尼，可延长患者的生存期约2至3个。索拉非尼治疗后进展HCC患者的中位生存期约为8个月。

在瑞格非尼获得美国FDA批准之前，这些患者没有二线治疗选择。因此，批准该药满足了这一HCC患者人群的医疗需求。治疗效果适中，因不良反应需要频繁调整瑞格非尼剂量，获益-风险评估结果被认为可接受，主要是因为该人群没有其他治疗选择。

在RESORCE试验中，瑞格非尼使中位总生存期相比安慰剂增加2.8个月，中位PFS增加1.6个月，ORR增加6.5％。需要将这些适度的获益与瑞格非尼的毒性进行权衡。