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肝癌晚期能活多久?

作者
医学编辑小房
阅读量:120
2019-03-19 16:54

好多患者晚期转移之后,不知道还可以活多长时间,而且具体的多长时间也是不一定的,肝癌晚期患者的生存期因人而异,患者的身体素质、心理素质,还有治疗方法是否得当都是一些影响因素,患者不要被困于肝癌晚期能活多久这个问题而影响治疗。

肝癌治疗最大范围地提高病人生命质量和生活质量:癌症目前仍为世界顽症。一个正规医院的医生,没有谁敢称治愈,但是,针对肝癌发病部位的血供丰富、双套供血、转移快、生长迅速的特点,外围症状着眼,采取点儿对点儿的战略思想,解除了病人诸多由原发灶引起的症状。通过多吉美靶向治疗的病人一般不疼痛、腹水消失、肝功能降至正常、黄疸消退,达到带瘤生存目的。原本生存在3~6个月的病人能延至1~3年,甚至更长,而且病人能自理,能参加一些体育活动。

肝癌患者在能活多长时间方面并没有具体的一个数值,我们最好乐观面对生活,积极锻炼,最近医学方面有了突破性的进展,肝癌新药多吉美上市了,对肝癌患者能显著延长其生存期45%。

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索拉非尼治疗肝癌4个月有效果吗?
一般情况下,索拉非尼治疗肝癌4个月有效果,但是具体的疗效因人而异。另外也有少部分患者对索拉非尼不敏感,治疗4个月的时间比较短,暂时看不到效果,需要持续治疗一段时间后才能见效。索拉非尼具体的疗效需要根据患者的个体反应和医生的评估确定。索拉非尼的适应症索拉非尼(Sorafenib)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,常见的适应症包括以下几种:1、不能手术的晚期肾细胞癌。2、无法手术或远处转移的肝细胞癌。3、晚期肝细胞癌。索拉非尼治疗肝癌4个月有效果吗虽然索拉非尼能够提高肝癌患者的无复发生存期,降低复发率和死亡率,但是具体的疗效以及见效时间可能因个体差异而异。有一些肝癌患者可能在治疗4个月就能观察到症状改善,但是有一些患者可能需要更长的时间才能看到效果,比如对索拉非尼不敏感的患者、病情严重的患者等。此外,索拉非尼的疗效也可能受到患者肝功能、肿瘤分期、既往治疗历史等因素的影响。索拉非尼治疗肝癌的疗效索拉非尼是一种多激酶抑制剂,能够促进细胞凋亡、减缓血管生成和抑制肿瘤细胞增殖。在晚期肝细胞癌(HCC)中,索拉非尼是目前有效的一线治疗药物。研究背景在1-2期CheckMate 040研究中,单药纳武利尤单抗在晚期肝细胞癌患者中显示出持久的反应、可管理的安全性和有希望的生存率。旨在一线治疗晚期肝细胞癌患者时,比较纳武利尤单抗单药治疗和索拉非尼单药治疗的疗效。研究方法在一项随机、开放标签、3期试验中,纳入743名年龄至少为18岁,且经组织学证实患有晚期肝细胞癌的患者,不适合手术或局部治疗或其疾病在手术或局部治疗后进展,随机分配接受纳武利尤单抗(n=317)或索拉非尼(n=372)。研究结果在初步分析中,纳武利尤单抗组和索拉非尼组总生存期的中位随访时间分别为15±2个月、13±4个月,纳武利尤单抗的中位总生存期为16±4个月,索拉非尼组为14±7个月。研究结论与索拉非尼相比,一线纳武利尤单抗治疗并未显著提高总生存期,但在晚期肝细胞癌患者中观察到临床活性和良好的安全性。索拉非尼的用法用量索拉非尼的推荐剂量为400mg,每天两次,可以空腹或伴低脂、中脂饮食服用。(注:以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书,用法用量仅供参考,具体需要以医嘱为准)总结使用索拉非尼治疗肝癌时,医生会根据患者的具体情况评估治疗效果,并可能需要定期进行影像学检查和实验室检测监测肿瘤的响应。如果患者在治疗4个月后没有观察到预期的疗效,或者疾病进展,医生可能会调整治疗方案。参考文献:Yau T, Park JW, Finn RS, Cheng AL, Mathurin P, Edeline J, Kudo M, Harding JJ, Merle P, Rosmorduc O, Wyrwicz L, Schott E, Choo SP, Kelley RK, Sieghart W, Assenat E, Zaucha R, Furuse J, Abou-Alfa GK, El-Khoueiry AB, Melero I, Begic D, Chen G, Neely J, Wisniewski T, Tschaika M, Sangro B. Nivolumab versus sorafenib in advanced hepatocellular carcinoma (CheckMate 459): a randomised, multicentre, open-label, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2022 Jan;23(1):77-90. doi: 10.1016/S1470-2045(21)00604-5. Epub 2021 Dec 13. PMID: 34914889.相关热文推荐:吡非尼酮能治肺间质纤维化吗?
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2024-02-29 13:56
索拉非尼治疗肝癌的效果及副作用?
索拉非尼治疗肝癌的效果比较好,能够延长患者的生存期,提高疾病的客观缓解率,改善生活质量。但是索拉非尼治疗期间也可能引起一些不良反应,例如腹泻、血压升高、疲劳、食欲减退等,建议患者严格遵医嘱用药。索拉非尼适应症索拉非尼由拜耳公司以Nexavar(美国)上市,是美国FDA批准的抗癌药,用于治疗不可切除的肝细胞癌和晚期肾细胞癌,以及复发或扩散到身体其他部位的分化型甲状腺癌。索拉非尼可通过靶向RAF/MEK/ERK途径和受体酪氨酸激酶来抑制肿瘤生长和血管生成。索拉非尼治疗肝癌的效果对于晚期肝细胞癌患者尚无有效的全身治疗。初步研究表明,索拉非尼(一种血管内皮生长因子受体、血小板衍生生长因子受体和 Raf 的口服多激酶抑制剂)可能对肝细胞癌有效。方法:在这项多中心、3 期、双盲、安慰剂对照试验中,随机分配602名既往未接受过全身治疗的晚期肝细胞癌患者接受索拉非尼(剂量为400mg,每日两次)或安慰剂治疗。主要结局是总生存率和症状进展时间。次要结局包括放射学进展的时间和安全性。结果:在第二次计划的中期分析中,发生了321例死亡,研究因此停止。索拉非尼组的中位总生存期为10.7个月,安慰剂组为7.9个月。两组的中位症状进展时间无显着差异。索拉非尼组至放射学进展的中位时间为5.5个月,安慰剂组为2.8个月。索拉非尼组的7名患者(2%)和安慰剂组的2名患者(1%)出现部分缓解;没有患者获得完全缓解。结论:在晚期肝细胞癌患者中,接受索拉非尼治疗的患者的中位生存期和放射学进展的时间比接受安慰剂的患者长近3个月。索拉非尼副作用1、心脏不适:流向心脏的血流量减少,导致心脏病发作和心力衰竭。可表现为胸痛、气短、心跳加快、小腿、脚和腹部肿胀、头晕或虚弱、疲倦、恶心、呕吐或大量出汗等症状。2、出血风险增加:出血是索拉非尼的常见副作用,如吐血或呕吐物看起来像咖啡渣、粉红色或棕色尿液、咳出血液或血块、阴道流血、经常流鼻血、瘀血。3、高血压:高血压也是索拉非尼的常见副作用,可能很严重。4、皮肤问题:如手足皮肤反应、皮疹、皮肤发红、皮肤起泡和脱皮等。5、胃肠穿孔:可表现为发烧、恶心、呕吐或严重胃(腹部)疼痛。6、伤口愈合问题的风险:索拉非尼治疗期间伤口可能无法正常愈合。7、肝脏问题(药物性肝炎):索拉非尼可能会引起肝脏问题,导致肝衰竭。8、甲状腺激素水平的变化:如果患有分化型甲状腺癌,在索拉非尼治疗期间甲状腺激素水平可能会发生变化。副作用处理措施1、饮食调整:营养均衡,保证热量供应的前提下多吃富含优质蛋白、维生素和膳食纤维的食物,如鱼、鸡肉、鸡蛋、新鲜蔬菜水果、菌类、坚果等。饮食以清淡为主,避免辛辣刺激,不吃油炸或脂肪含量过高的食物。2、定期监测:在索拉非尼治疗期间改变甲状腺药物剂量。每月检查甲状腺激素。在开始索拉非尼的前6周内,应每周检查血压。3、注意休息:手术、放化疗或特殊治疗期间应注意多休息,保养体力。根据自我身体情况选择,以身体不感到疲劳为宜,避免重体力劳动。4、药物治疗:出现不适后在医生的指导下进行对症治疗,例如高血压患者使用抗高血压药物治疗,恶心呕吐患者使用止吐药治疗等。5、心情调理:应保持心情愉悦,多与家人沟通,积极治疗。相关热文推荐:斯耐瑞有印度仿制药吗?
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2024-02-22 13:42
索拉非尼(多吉美)适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,价格
药物成分 主要成分:甲苯磺酸索拉非尼。 适应症 索拉非尼/多吉美(Sorafenib)由拜耳公司以Nexavar(美国)上市,是美国FDA批准的用于治疗不可切除的肝细胞癌和晚期肾细胞癌的抗癌药。 索拉非尼通过靶向RAF/MEK/ERK途径和受体酪氨酸激酶来抑制肿瘤生长和血管生成,主要用于治疗无法手术或远处转移的肝肿瘤细胞、肾肿瘤细胞以及甲状腺癌。 功效与作用 1、治疗无法手术或远处转移的肝细胞癌:索拉非尼可抑制肝癌细胞的生长,减缓病程进展,改善患者的生活质量。 2、治疗不能手术的晚期肾细胞癌:索拉非尼可以抑制肾肿瘤细胞的生长,延缓疾病恶化。 3、治疗对放射性碘不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺患者:索拉非尼可以减缓甲状腺癌的进展。 4、抑制肿瘤血管生成:索拉非尼具有抑制肿瘤血管生成的作用,从而限制肿瘤的生长和扩散。 用法用量 用量 索拉非尼的推荐剂量为每次0.4g,相当于2×0.2g,每天服用两次,可以空腹服用,也可与低脂、中脂食物一起服用,都不会降低药物疗效。 服用方法 以一杯温开水整个吞服即可。 副作用 1、代谢和营养疾病:厌食。 2、胃肠道疾病:腹泻、恶心、呕吐、便秘。 3、皮肤和皮下组织疾病:皮疹、脱发、手足皮肤反应、瘙痒、红斑、皮肤干燥、脱皮。 4、骨骼、结缔组织和骨疾病:肢体疼痛、关节痛。 5、全身疾病和给药部位状况:乏力、虚弱。 6、血液和淋巴系统疾病:淋巴细胞减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少。 7、神经系统疾病:头痛。 8、血管疾病:高血压、面部潮红。 副作用处理措施 1、腹泻:适当补充电解质,如口服补液盐,避免食用辛辣、油腻、高纤维食物,遵医嘱使用止泻药物,比较常用的是蒙脱石散。 2、乏力:保证充足的睡眠时间,避免过度劳累,保持良好的饮食习惯,多吃富含蛋白质和营养的食物。 3、脱发:选用温和的洗发水,避免损伤头皮,避免过度梳理头发,减少烫发、染发等化学药品的使用。 4、感染:加强口腔、鼻腔、肛门的清洁,遵医嘱使用抗生素或其他抗感染药物治疗。 5、手足皮肤反应:保持手足清洁,避免摩擦和损伤,穿着宽松、透气的鞋袜,避免长时间站立或行走,使用保湿霜减轻皮肤干燥。 6、皮疹:保持皮肤清洁,避免使用刺激性化妆品和清洁剂,使用温和的护肤品,保持皮肤湿润,避免抓挠皮疹部位,防止感染。 7、高血压:用药期间定期监测血压,遵医嘱使用降压药物,保持低盐饮食,避免过度劳累、情绪激动等诱发因素。 8、淋巴细胞减少、贫血、血小板减少:定期检查血常规,监测血象变化,遵医嘱使用相关药物,如升白细胞药、补血药等。 注意事项 1、皮肤毒性:手多于开始服用索拉非尼后的6周内出现,可通过局部用药以减轻症状,暂时性停药或调整索拉非尼的剂量调整,皮肤毒性严重或反应持久者需要永久停用索拉非尼。 2、高血压:高血压多为轻到中度,使用常规的降压药物即可控制,用药期间应定期监控血压。 3、出血:服用索拉非尼治疗后可能增加出血的机会,一旦出血建议永久停用索拉非尼。 4、与华法林同用:部分同时服用索拉非尼和华法林治疗的患者偶发出血或INR升高。 5、伤口愈合并发症:服用索拉非尼对伤口愈合的影响未进行正式的研究。需要做大手术的患者建议暂停索拉非尼。 价格 不同版本的索拉非尼,其价格也有一定的区别,但是都相对比较便宜。 1、印度NATCO版的索拉非尼:200mg*120片规格的药物,目前的参考价格大约是700元一盒。 2、印度海德龙版的索拉非尼:200mg*120片规格的药物,目前的参考价格大约是370元一盒。 药物过量 索拉非尼的最高剂量为每次0.8g,每日两次。过量服用可能导致腹泻和皮肤毒副反应等不良反应。如果怀疑服用索拉非尼过量,应立即停药,并密切观察患者的情况,同时采取相应的支持治疗措施。 索拉非尼治疗肾癌的疗效 在一项III期、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究中,纳入903名至少接受过一次化疗或免疫治疗的不能手术或转移性肾癌患者,患者被随机分为试验组索拉非尼(n=45),对照组给予安慰剂(n=452)。 研究发现,接受索拉非尼治疗的患者比接受安慰剂治疗的患者的OS延长了39%,索拉非尼治疗组患者的中位PFS是安慰剂治疗组患者中位PFS的两倍,索拉非尼组的无进展生存期为167天,安慰剂组为84天。 索拉非尼治疗肝癌的疗效 在一项III期、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验中,纳入602名不可手术切除肝细胞癌症患者,随机分为索拉非尼组和安慰剂组。 研究显示,接受索拉非尼治疗患者的无进展生存期为324天,安慰剂组为241天。 贮藏 索拉非尼需要在低于25℃的环境中密封保存,并且要将药品放置在儿童触及不到的地方。 规格和包装 规格是0.2g*60片/盒,0.2g也就是200mg,铝铝包装,为红色圆形片。 相关热文推荐:恩西地平(Enasidenib)治疗复发或难治性急性髓性白血病的效果?
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2023-11-07 17:25
肝癌晚期可以吃索拉非尼吗?
肝癌晚期可以吃索拉非尼。索拉非尼是肝癌晚期常用的靶向药物,能够延长患者的总生存时间。在肝癌晚期患者中,使用索拉非尼可以延长患者的总生存时间至1年左右。 索拉非尼(Sorafenib)作为一种多激酶抑制剂通过抑制肿瘤细胞增殖和新生血管形成的多种信号转导通路发挥抗肿瘤作用,可明显延长中晚期肝癌患者疾病进展时间和总体生存期,索拉非尼治疗中晚期肝癌的疗效评价标准越来越完善。 索拉非尼 索拉非尼(Sorafenib)是一种抗肿瘤血管生成的靶向药物,可以抑制肿瘤的血管生成,从而减缓肿瘤的生长和扩散。除了能够治疗肝癌以外,索拉非尼还能治疗不能手术的肾肿瘤细胞、局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺等。索拉非尼是欧洲肝病研究协会、美国肝病研究学会及美国食品药物管理局推荐治疗中晚期肝癌的唯一分子靶向药物。 索拉非尼治疗中晚期肝癌的临床效果 在一项随机、开放标签、3期试验中,在晚期肝细胞癌患者的一线治疗中比较纳武单抗单药治疗和索拉非尼单药治疗的疗效,患者随机分配接受纳武单抗(n=371)(每2周静脉注射240mg)或索拉非尼(n=372)(400mg,每日口服两次),直到疾病进展或出现不可接受的毒性,主要终点是意向性治疗人群中评估的总生存率。 在初步分析中,纳武单抗组总生存期的中位随访时间为15±2个月,索拉非尼组为13±4个月,纳武单抗组的中位总生存期为16±4个月,索拉非尼组的中位总生存期为14±7个月。 与索拉非尼相比,一线纳武单抗治疗并不能显著提高总生存率,但是在晚期肝细胞癌患者中观察到了临床活性和良好的安全性。 在一项多中心、随机、安慰剂对照的III期临床试验中,纳入226例不可手术切除的晚期肝细胞癌患者,疗效终点是总生存期、疾病(肿瘤)进展时间(TTP)、疾病控制率等。 索拉非尼相对于安慰剂在总生存期(OS)方面的优势具有统计学意义,索拉非尼组的总生存期为203天,安慰剂组为126天,索拉非尼组的肿瘤进展时间(TTP)值高于安慰剂组,索拉非尼组的肿瘤进展时间为84天,安慰剂组为41.5天。肿瘤控制率在索拉非尼组中为 32.67%,安慰剂组仅为14.4%。 索拉非尼治疗晚期肾癌的疗效 Ⅰ-Ⅱ期临床显示了索拉非尼良好的耐受性、安全性及抗肿瘤活性,Ⅲ期临床试验结果再次证实索拉非尼能明显延长晚期肾细胞癌患者的无进展生存期和总生存期,显示了明显的抗肿瘤活性,与其他药物联合应用显示了良好的耐受性和治疗前景。2005年12月美国FDA快速批准了索拉尼用于治疗晚期肾细胞癌,2006年9月,索拉非尼(商品名:多吉美)在中国经SFDA批准上市治疗转移性肾癌。 索拉非尼的用法用量 索拉非尼的推荐剂量为每次0.4g(2×0.2g),每天服用两次,可以空腹服用,也可以伴低脂、中脂饮食服用,应持续治疗直至无法获取临床效益或出现不可耐受的毒性反应。 总结 如果使用索拉非尼期间不良反应过大,可暂停或减少索拉非尼用量,必要时索拉非尼的用量减为每日一次或隔日一次,每次0.4g(2×0.2g)。实际用量和用药时间可能因个人情况、病情和医嘱而有所不同,建议遵医嘱使用。 参考文献: Yau T, Park JW, Finn RS, Cheng AL, Mathurin P, Edeline J, Kudo M, Harding JJ, Merle P, Rosmorduc O, Wyrwicz L, Schott E, Choo SP, Kelley RK, Sieghart W, Assenat E, Zaucha R, Furuse J, Abou-Alfa GK, El-Khoueiry AB, Melero I, Begic D, Chen G, Neely J, Wisniewski T, Tschaika M, Sangro B. Nivolumab versus sorafenib in advanced hepatocellular carcinoma (CheckMate 459): a randomised, multicentre, open-label, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2022 Jan;23(1):77-90. doi: 10.1016/S1470-2045(21)00604-5. Epub 2021 Dec 13. PMID: 34914889. 相关热文推荐:卡麦角林的功效与作用及副作用?
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2023-09-26 15:42
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瑞普替尼的机制和注意事项
导读:瑞普替尼(Augtyro)是一种针对ROS1、TRK和ALK的酪氨酸激酶抑制剂,通过与活性激酶构象有效结合,避免来自各种临床耐药突变的空间干扰,从而抑制肿瘤细胞的增殖。美国食品和药物管理局已经批准新一代酪氨酸激酶抑制剂瑞普替尼用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。作用机制瑞普替尼具有低分子量大环结构,能够高选择性地靶向ROS1、TRKA-C和ALK,并且对这些靶点具有很高的效力。它能够显著增强对颅内肿瘤的活性,尤其对ROS1阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者表现出良好的疗效。用法用量瑞普替尼的推荐剂量为160mg,每日口服一次,连续服用14天,然后增至160mg,每日两次,持续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。注意事项1、中枢神经系统不良反应:瑞普替尼可导致头晕、共济失调和认知障碍等中枢神经系统不良反应。2、肝脏毒性:治疗期间可能出现丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)升高。3、肌痛与肌酸磷酸激酶升高:瑞普替尼可能引起肌痛,伴或不伴肌酸磷酸激酶(CPK)升高。4、高尿酸血症:可能引起高尿酸血症,需定期监测血清尿酸水平。5、骨骼骨折:瑞普替尼可能增加骨骼骨折的风险。6、胚胎毒性:瑞普替尼可能对胎儿造成伤害,建议有生育能力的女性和男性在治疗期间采取有效的避孕措施。7、间质性肺病或非感染性肺炎:用药期间注意监测患者是否出现提示新发或恶化的间质性肺病或非感染性肺炎的肺部症状,疑似患者立即停用,确诊后需要永久停用瑞普替尼。常见副作用及处理措施最常见的不良反应 为头晕、味觉障碍、周围神经病变、便秘、呼吸困难、共济失调、疲乏、认知障碍和肌无力。在治疗过程中可能会感到头晕,建议避免饮用大量含咖啡因的饮料,包括咖啡、茶和苏打水,避免突然移动,例如小心地从躺着的位置坐起来。如果站起来时感到头晕,请扶住椅子或桌子以保持平衡,然后缓慢地站起来。
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2024-05-07 15:11
阿普昔腾坦用药注意事项及用药指南
导读:阿普昔腾坦(Aprocitentan)是具有新颖的作用机制,对难以控制的高血压患者降低血压具有显着且持续的作用。在使用阿普昔腾坦时,患者应遵循医生的指导,并注意监测和报告任何不良反应。如果对用药有任何疑问,应及时咨询医生或药师。用药注意事项1、胚胎-胎儿毒性:阿普昔腾坦对胚胎和胎儿有毒性,因此孕妇禁止使用此药。育龄女性在使用前应排除怀孕,并在整个治疗期间及停药后一个月内使用有效的避孕方法。2、肝毒性:治疗开始前应检测肝功能,包括血清转氨酶和总胆红素水平。治疗期间应定期复查肝功能,并注意监测肝功能受损相关的临床表现。3、液体潴留:液体潴留和外周水肿是ERAs的已知影响,老年和慢性肾病患者使用时应特别注意。如果出现临床症状明显的体液潴留,应进行适当治疗,并考虑停用阿普昔腾坦。4、血红蛋白减少:阿普昔腾坦可能导致血红蛋白浓度下降,建议在治疗前和治疗期间定期测量血红蛋白。5、精子数量减少:阿普昔腾坦可能会对精子发生产生不利影响,建议男性注意对生育能力的潜在影响。6、药物相互作用:阿普昔腾坦能抑制CYP3A4和CYP2C家族的所有成员,同时是CYP3A4的诱导剂。因此,与CYP3A4底物或BCRP底物的药物同时使用时,应考虑潜在的相互作用。用药指南阿普昔腾坦的推荐剂量为12.5mg,口服,每日一次。患者应整片吞服,可以与食物同服或不同服。如果漏服一剂,应跳过漏服的剂量,在正常时间服用下一剂,不要在同一天内服用两剂。如果服用过量,应根据需要采取标准的支持措施。由于阿普昔腾坦与蛋白质高度结合,透析可能无效。有效性和安全性阿普昔腾坦的有效性和安全性已在730名收缩压≥140mmHg成人的3期PRECISION研究中得到证实,这些成人至少服用了3种抗高血压药物。阿普昔腾坦(每天12.5mg)在4周时的降低血压方面具有良好的耐受性,并且在统计学上优于安慰剂,并且在40周时具有持续的效果。
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2024-05-07 14:53
肺动脉高压药物利奥西呱片的购买方式和治疗效果简介
导读:利奥西呱,也称为Adempas或Riociguat,主要用于治疗肺动脉高压(PAH)和慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)。患者在使用利奥西呱时应遵循医生的指导,并进行定期的医疗评估和监测,以确保药物的安全性和有效性。这篇文章主要讲了利奥西呱的作用机制、治疗效果、用药禁忌、购买方式等内容。作用机制利奥西呱是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)的刺激剂,作用于心肺系统中的酶和对一氧化氮(NO)受体。当NO结合至sGC,酶催化信号分子环磷酸鸟苷(cGMP)的合成,cGMP在影响血管张力、增殖、纤维化和炎症调节过程中细胞内起重要作用。肺动脉高压伴随内皮功能障碍,一氧化氮的合成受损和NO-sGC-cGMP通路的刺激不足。利奥西呱通过双重作用模式刺激NO-sGC-cGMP通路和导致cGMP生成增加与随后血管扩张。治疗效果利奥西呱能改善PAH患者的运动能力和次要疗效终点,如肺血管阻力、NT-proBNP水平、世界卫生组织功能分级、临床恶化时间和Borg呼吸困难评分。在CHEST-1研究中,利奥西呱显著改善了慢性血栓栓塞性肺动脉高压患者的运动能力和肺血管阻力。有研究显示,慢性血栓栓塞性肺动脉高压患者长期使用利奥西呱具有良好的耐受性,并且研究人员发现了两个与治疗相关的预后因素。用药禁忌利奥西呱禁用于妊娠期。重度肝功能损害、重度肾功能损害(肌酐清除率<30mL/min)患者禁用。哺乳期女性在用药期间应停止哺乳。它不得用于收缩压低于95mmHg的患者,且在治疗期间需要戒烟。购买方式医院药房:许多医院内设有药房,可以提供医生开具的处方药物。零售药店:患者可以拿着医生开具的处方到附近的药店购买利奥西呱。在线药店:一些在线药店也提供处方药物的销售服务,但请确保选择信誉良好的在线药店,以保证药品的真实性和质量。医保购买:如果利奥西呱已经纳入国家医保目录,患者可以使用医保在定点医疗机构或药店购买。海外医疗服务机构:国内专业的海外医疗服务机构也可以帮助患者获取药物,能保证是正品,性价比更高,而且邮寄到家。利奥西呱作为一种治疗PAH和CTEPH的药物,在临床上显示出一定的疗效,但其使用需要在医生的指导下进行,并且要密切监测患者的反应和潜在不良反应。
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2024-05-07 14:47
黏多糖贮积症Ⅰ型药物拉罗尼酶的作用功效和使用禁忌详解
导读:拉罗尼酶(laronidase)是一种人工DNA重组的人α-L-艾杜糖醛酸酶(α-L-iduronidase),它属于糖蛋白类别。这种酶被用于治疗罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型(MPS I)患者的长期酶替代治疗,以应对疾病的非神经系统表现。这篇文章主要讲了拉罗尼酶的上市背景、作用功效、使用禁忌等内容。上市背景拉罗尼酶在2003年经FDA批准在美国上市,成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物,并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的MPS I型患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者。此外,它还被用于治疗赫尔利综合征、粘脂沉积症I型和脂肪软骨营养障碍等。在中国,国家药品监督管理局于2020年6月通过优先审评审批程序批准了拉罗尼酶浓溶液上市,用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗。作用功效1、改善非神经系统表现:拉罗尼酶主要用于治疗MPS I的非神经系统表现,包括面容异常、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。2、降低尿GAG水平:在临床研究中,拉罗尼酶能快速并持续降低尿GAG水平,这是评估疗效的一个重要生物标志物。3、提供多器官系统临床效益:改善致残率和死亡率,并显著提高患者的生活质量,包括残疾指数和疼痛指数、睡眠质量、视力和听力等。4、稳定或逆转临床症状:长期治疗可以稳定或逆转MPS I的临床症状,如肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等。5、改善呼吸功能和行走能力:临床研究表明,拉罗尼酶能改善用力肺活量(FVC)和6分钟步行试验(6MWT)的表现。6、减少肝脏体积:治疗可以迅速且持续减少肝脏体积,使患者达到正常肝脏体积。7、对心脏的影响:治疗52周后,5岁以下患者的左室质量平均下降,表明对心脏结构有积极影响。8、围手术期使用:在造血干细胞移植(HSCT)围手术期使用拉罗尼酶可以改善致残率和死亡率以及认知结局。使用禁忌对拉罗尼酶或任何辅料过敏的患者禁用。患有急性发热性或呼吸系统疾病的患者,在输注拉罗尼酶时可能面临更大的输注反应风险。妊娠期间不得使用本品,因为关于孕妇使用本品的数据尚不充分。建议在本品治疗期间停止哺乳。本品不得与氯喹或普鲁卡因同时给药,由于可能存在干扰细胞内拉罗尼酶摄取的风险。
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2024-05-07 14:44
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