艾曲波帕可治疗骨髓增生异常综合征血小板减少

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，40-65%的患者会伴血小板减少。

艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增殖而发挥作用。一项临床研究，显示艾曲波帕能否缓解低危骨髓增生异常综合征和重度血小板减少症患者的血小板减少。

研究将90例骨髓增生异常综合征患者按照2：1，患者被随机分配至艾曲波帕组（50 mg ~ 300 mg）或安慰剂组，至少治疗24周或直至疾病进展。

研究显示，对于低危骨髓增生异常综合征患者，艾曲波帕有效提高了血小板计数水平。艾曲波帕组中，28/59（47%）名患者发生了血小板缓解，而安慰剂组中有1/31（3%）的患者发生了血小板缓解。