艾曲波帕主要是治什么的?艾曲波帕是第一个口服治疗ITP的药物,用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。
艾曲波帕由英国葛兰素史克公司研发,2008年艾曲波帕获得美国FDA批准在美国上市。
艾曲波帕的起始剂量是50mg,每天1次;对东方人患者或中度/严重肝功能不全患者,起始剂量为25mg,每天1次,空胃给药(餐前1小时或餐后2小时)。
每天剂量不要超过75mg。以最大剂量服用4周,血小板计数未增加至正常水平,可以中断治疗;重要肝功能检验异常或血小板计数反应过量,也应中断治疗。
2015年8月24日,FDA批准艾曲波帕用于治疗1岁及以上特发性血小板减少症的儿童患者的血小板减少症,这些患者对皮质类固醇,免疫球蛋白或脾切除术反应不足。
2018年1月4日艾曲波帕在中国获批上市,用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)。
目前艾曲波帕已经获得全球100多个国家批注,用于慢性血小板减少症的治疗。与现有治疗血小板减少症药物比较,艾曲波帕通过口服的治疗血小板减少症,安全性高。
艾曲波帕的II期研究,对43位严重的再生障碍性贫血(SAA)患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L,患者每天注射一次艾曲波帕,持续两周。然后在接下来两周的时间里,逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量。
临床试验证实,艾曲波帕可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,显著提高再生障碍性贫血患者的血液学反应率。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027