Venclexta是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。Venclexta于2016年4月11日获准上市,适用于治疗慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。
Venclexta联合HMA治疗复发/难治性白血病(R/R-AML)的疗效也相当不错,据公布数据分析:35例R/R-AML患者,其中33例Venclexta+地西他滨,2例Venclexta+阿扎胞苷,结果显示总有效率为64%,17例(48.6%)患者达CR/CRI。目前,正在进行一项比较Venclexta+阿扎胞苷和Venclexta+安慰剂疗效的随机、双盲、Ⅲ期临床试验,期待有令人鼓舞的临床结果。
Venclexta作为可口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,成为血液系统肿瘤治疗领域的研究热点。研究者报告了一项1/2期开放标签临床研究,证实了Venetoclax联合地塞米松方案有望改善伴t(11;14)复发/难治MM患者的临床结局。在意向治疗人群中,TTR中位数为0.7个月,14例(45%)达ORR,8(26%)达≥VGPR。6例(13%)达PR,8例(26%)达SD。数据分析时尚未达到中位EFS、DOR和OS。最常见的与Venclexta治疗相关不良反应为腹泻(32%)、恶心(26%)和淋巴细胞减少(32%)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年6月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573