施达赛是2011年在我国获批上市的,患者们可以凭借医生的开单在正规的医院里购买施达赛,患者也可以通过国内海外医疗机构医伴旅进行咨询施达赛。
此次的批准,基于二期临床试验NCT00777036的数据,次试验评估了施达赛在治疗新诊CP-CML儿童患者以及对伊马替尼耐药/不耐受CP-CML的儿童患者的治疗效果和其安全性。数据显示:接受施达赛治疗的针对伊马替尼耐药或不耐受CP-CML的患者在治疗三个月时,累计主要细胞遗传学应答率为55.2%,这一数据超过了该组队列的主要终点方向,并且随时间推移,而增加并在第24个月>90%。接受施达赛作为片剂或者口服混悬剂治疗的新诊CP-CML患者最早于治疗6个月时,累计完全细胞遗传学应答率为64%,达到了该组队列主要终点方向的定义,并随时间退役而增加并在24个月时达到了94%。
次要终点为治疗的48个月时预计的疾病无进展生存率:伊马替尼耐药或不耐受的队列中,无进展生存率为>75%,接受施达赛作为一线治疗的初治患者无进展生存率为>90%。安全性方面:接受施达赛的患者中,常见的不良反应为恶心、呕吐、皮疹和腹泻,而在接受伊马替尼治疗产生耐药后服用施达赛出现的不良反应为:恶心、呕吐、肌肉疼痛、关节疼痛、疲劳、皮疹等,并且没有报道与施达赛相关的胸膜、心包积液、肺水肿、高血压或肺动脉高压事件出现。
【施达赛儿童用药】由于缺少安全性和疗效数据,不推荐施达赛用于儿童和18岁以下的青少年。