马法兰作为一种烷化剂,可以与肿瘤细胞DNA共价结合,从而严重破坏肿瘤细胞DNA,使肿瘤细胞增殖终止。但是,单独应用大剂量马法兰,毒副作用很大。目前,马法兰已逐渐退出一线治疗,成为了造血干细胞移植(HSCT)中不可替换的预处理药物。
马法兰200mg/㎡联合自体造血干细胞移植(ASCT)疗效好、并发症少,临床上可作为初诊年龄小于的65岁MM患者的标准一线治疗方案;马法兰140mg/㎡在ASCT中作为预处理方案治疗MM的作用是肯定的,但在HSCT中的临床作用尚需进一步论证。马法兰200mg/㎡与140mg/㎡作为预处理方案在HSCT中均有不可替代的作用,但两者之间的优劣性尚无明确一致的临床证据。
马法兰最常见的不良反应是骨髓抑制,可导致白细胞和血小板减少。高达30%的病人在口服常规剂量马法兰后,出现胃肠道不适,包括恶心和呕吐,使用常规剂量马法兰罕见胃炎发生,而接受高剂量静注马法兰有增加腹泻、呕吐和胃炎发生的可能。
由于马法兰在国内没有上市,所以患者只能自己亲自去原产地购买或者选择通过正规渠道进行购买。目前香港马法兰片一盒售价在3000$左右,患者可以凭借处方,在香港专业药店进行购买马法兰。作为一种长期服用的药物,患者还是希望能买到价格更实惠的药物。
目前南非版马法兰已经获批上市,相比较之下南非版马法兰可以说是物美价廉的,南非版马法兰规格是2mg*25片,一盒的售价在1000$左右,相对较便宜。患者可以选择医伴旅购买南非版马法兰。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207