雷德帕斯又称米哚妥林,该药品是一种口服多激酶抑制剂,开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。雷德帕斯(米哚妥林)是帮助患者调控许多重要细胞过程的多种激酶,包括FTL3,从而中断癌细胞生长及增殖的能力。在不久之前美国食品药品监督管理局批准了雷德帕斯(米哚妥林)联合化疗治疗伴FTL3突变的初治AML患者。雷德帕斯(米哚妥林)是自1990年以来首个被批准治疗AML的新药。
那雷德帕斯(米哚妥林)治疗效果怎么样?
2015年的美国血液学年会(ASH)大会报道了雷德帕斯(米哚妥林)治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中,717例先前未接受过治疗的AML患者接受了雷德帕斯(米哚妥林)治疗,其中接受雷德帕斯(米哚妥林)+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者,但中位生存率未能准确估计。此外,雷德帕斯(米哚妥林)化疗组的中位无事件生存率为8.2个月,单纯化疗组为3个月。实验中雷德帕斯(米哚妥林)副作用有:恶心(83%)、发热性中性粒细胞减少症(83%)、低钙血症(74%)、ALT增加,所有等级(71%)、粘膜炎(66%)、呕吐(61%)、头痛(46%)、瘀点(36%)、肌肉骨骼疼痛(33%)、鼻出血(28%)器械相关感染(24%)、高钠血症(21%)、上呼吸道感染(20%)、高血糖(20%)、ALT增加,3级和4级(20%)、痔疮(15%)、关节痛(14%)、多汗症(14%)、延长aPTT(13%)肾功能不全(12%)、失眠(12%)。
急性髓性白血病(AML)使用雷德帕斯剂量:每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg 口服 每天2次(间隔12小时)和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天,直至疾病复发或不能耐受不良反应。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921