目前静脉用大剂量马法兰(alkeran)联合自体干细胞移植(ASCT)被认为是治疗多发性骨髓瘤(MM)的标准方法,但对于接受ASCT的复发/难治性患者,大剂量马法兰(alkeran)的疗效欠佳。基于这个背景,MD安德森研究中心的研究人员开展了一项2期研究,旨在评估吉西他滨+白消安+马法兰(alkeran)这一新型大剂量联合方案的疗效。该研究结果于近日发表于《柳叶刀血液》上。
该研究纳入了74例原发性复发/难治性MM患者,这些患者曾接受过硼替佐米或/和免疫调节药物治疗,或曾接受过挽救ASCT。治疗方案:吉西他滨1875 mg/m2,静脉滴注3h,给药2天,随后给予白消安(范围在4000 μmol/L·min曲线以下,给药4天)和马法兰(alkeran)(每日60 mg/m2,给药2天)。研究人员比较了该研究中心中接受马法兰(alkeran)200 mg/m2,静脉滴注30min以上,随后进行ASCT的患者(对照组)数据。
结果显示,研究组的中位无进展生存期为15.1个月,明显优于对照组(9.3个月),而且进展和死亡风险均显着降低,中位总生存存期也明显优于对照组(37.5个月 vs 23.0个月)。安全性分析显示,研究组发生的3级以上不良事件包括黏膜炎、皮炎、转氨酶升高和腹泻。该研究表明,对于接受ASCT的复发/难治性MM患者而言,吉西他滨、白消安、马法兰(alkeran)是一种相对较安全有效的方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207