alkeran效果如何呢？

多发性骨髓瘤是一种骨髓内浆细胞异常增生的恶性肿瘤。2019年5月，发表在《Lancet Haematol》的一项开放标签、随机、3期试验调查了在接受自体造血干细胞移植（auto- HCT）的多发性骨髓瘤患者中，白消安+马法兰（alkeran）是否比马法兰（alkeran）单药导致更长的无进展生存期。

背景：回顾性研究表明，在接受auto- HCT的多发性骨髓瘤患者中，与单独使用马法兰（alkeran）相比，白消安联合马法兰（alkeran）的条件作用疗法可导致更长的无进展生存期。研究者的目的是在随机试验中检验这一假设。

方法：本研究的主要目的是比较多发性骨髓瘤患者使用白消安联合马法兰（alkeran）与马法兰（alkeran）单药治疗的无进展生存率。对新确诊为多发性脊髓瘤、年龄在70岁或以下、疾病至少稳定、可接受细胞移植的患者，按1：1进行分配接受治疗。患者接受白消安联合马法兰（alkeran）[试验剂量为白消安32 mg/m²，随后在第-7天、第-6天、第-5天和第-4天，进行药代动力学剂量调整，以达到5000 mmol-min每日的靶向曲线下面积（AUC）；在第-2天和第-1天，每天使用马法兰（alkeran）70 mg/m²（总马法兰（alkeran）剂量140 mg/m²）]或在第-2天使用200 mg/m²的马法兰（alkeran）。随机分组是通过德克萨斯大学安德森癌症中心（University of Texas MD Anderson Cancer Center）的临床三联疗法网站进行的。研究在clinicaltrials.gov注册，编号NCT01413178。

结果：2011年10月12日至2017年3月22日期间，205例患者接受了资格评估，并通过随机分配接受治疗。对202名接受治疗的患者进行了无进展生存期的初步分析：白消安联合马法兰（alkeran）组104例患者，马法兰（alkeran）单药组98例患者。在auto-HCT后90天，白消安联合马法兰（alkeran）治疗的104例患者中102例（98%），马法兰（alkeran）单药治疗的98例患者中95例（97%）实现了部分或更好的应答。白消安联合马法兰（alkeran）组的中位随访时间为22.6个月（IQR 15.2～47.1），马法兰（alkeran）单药治疗组为20.2个月（IQR 8.8～46.6）。白消安联合马法兰（alkeran）组的中位无进展生存期为64.7个月（32.9～64.7），马法兰（alkeran）单药治疗组为43.5个月（19.9～未估计）（风险比0.53（95%CI 0.30～0.91），P=0.022）。第100天时，两组均无治疗相关死亡。白消安联合马法兰（alkeran）组104例患者中77例（74%）出现2～3级粘膜炎，马法兰（alkeran）单药组98例患者中14例（14%）出现粘膜炎。