艾曲波帕的治疗效果怎样呢?
据有关临床试验显示,艾曲波帕治疗ITP的有效率为59%~88%,起效时间1~2周,需要进行维持治疗以保持患者血小板计数处于安全水平。
艾曲泊帕目前主要为免疫性血小板减少症的二线治疗,主要适应糖皮质激素、免疫球蛋白治疗无效或脾切后的病人。临床结果显示,该药与现有治疗血小板减少症药物相比较,安全性较高。
研究结果显示,66% 应用艾曲波帕片联合聚乙二醇干扰素α-2a(派罗欣)和利巴韦林治疗的患者有早期病毒学应答,与聚乙二醇干扰素α-2a(派罗欣),利巴韦林加安慰剂治疗患者 50% 的早期病毒学应答率相比具有统计学差异(P<0.0001)。此外,艾曲波帕片组 23% 的患者有持续病毒学反应,而安慰剂组仅 14% 患者有持续病毒学反应(P=0.0064)。
由此证明了,再生障碍性贫血药物——艾曲波帕的安全性以及有效性较高!
2014年2月3日,葛兰素史克宣布,FDA 授予艾曲波帕突破性治疗药物资格,用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血(SAA)患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是FDA最新的计划,指在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月,FDA批准其艾曲波帕的补充新药申请,一日 1 次用于对免疫抑制疗法(IST)响应不足的重型再生障碍性贫血(SAA)患者血细胞减少症(cytopenia)的治疗。
再生障碍性贫血SAA是一种罕见疾病,患者的骨髓细胞不能制造足够的新生血细胞,之前还未有获批可用的治疗药物,现在,艾曲波帕可以治疗了!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027